公司进展 - NTLA-2001正在进行针对ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的III期MAGNITUDE研究 若数据积极 将支持全球监管申请 [1][6] - 公司已提交NTLA-3001的临床试验申请 计划于2024年下半年开始患者给药 [3] - 公司已完成NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的II期研究入组 计划2024年下半年启动关键III期研究 [8] - NTLA-2001已获得FDA对其III期研究设计的认可 支持其作为单剂量治疗ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的生物制品许可申请（BLA） 预计2024年底开始III期研究 [11] - NTLA-2002的I/II期研究长期数据显示 患者HAE发作持续消除 增强了该候选药物作为突破性治疗的潜力 [19] 合作与竞争 - 公司与Regeneron合作开发NTLA-2001 Regeneron承担25%的开发成本并分享商业利润 [16][17] - 多个公司正在使用CRISPR/Cas9基因编辑技术开发针对特定疾病的疗法 包括Editas Medicine CRISPR Therapeutics和Precision BioSciences 加剧了行业竞争 [15] 财务表现 - 公司股票今年以来下跌14.8% 而行业整体下跌5.1% [18] - 公司目前Zacks评级为3（持有） [20] 行业其他公司 - Acrivon Therapeutics（ACRV）和Aligos Therapeutics（ALGS）在医疗保健板块中排名较好 目前均为Zacks 2级（买入） [4] - ACRV过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出3.56% [21] - ALGS过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超出7.83% [5] - ACRV 2024年每股亏损预估从3.42美元收窄至2.47美元 2025年从3.36美元收窄至2.55美元 今年以来股价上涨56.9% [14] - ALGS 2024年每股亏损预估从84美分收窄至73美分 2025年从82美分收窄至71美分 今年以来股价下跌23.5% [10]