文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准安进公司的BLINCYTO用于治疗费城染色体阴性、CD19阳性的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B - ALL）患者，该药物加入多阶段巩固化疗可降低58%的死亡风险，显示出优于单纯化疗的总生存期 [1][3] 分组1：药品获批信息 - 美国FDA批准BLINCYTO用于治疗费城染色体阴性、CD19阳性的B - ALL患者，无论可测量残留病（MRD）状态如何，适用于巩固期的成人和1个月及以上的儿科患者 [1] - 这是BLINCYTO的第三个适应症，基于ECOG - ACRIN癌症研究小组牵头的3期E1910临床试验结果 [3] 分组2：临床试验结果 - 研究表明，BLINCYTO加入多阶段巩固化疗显示出优于单纯化疗的总生存期（OS），3年OS在BLINCYTO加化疗组为84.8%，化疗组为69%，OS风险比为0.42；中位随访4.5年后，5年OS在BLINCYTO加化疗组为82.4%，化疗组为62.5% [3] 分组3：各方评价 - 安进公司研发执行副总裁兼首席科学官Jay Bradner表示，此次批准使更多患者能受益于这种变革性的双特异性T细胞衔接器（BiTE）疗法 [2] - 宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和艾布拉姆森癌症中心教授Selina M. Luger称，blinatumomab降低了死亡风险，改善了总生存期，此次批准重新定义了B - ALL患者的护理标准 [4] - 白血病和淋巴瘤学会总裁兼首席执行官E. Anders Kolb指出，B - ALL初始治疗后复发风险较高，此次批准对患者意义重大 [4] 分组4：疾病介绍 - 急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种快速发展的血癌，2023年美国有6540例新病例，B - ALL是最常见的ALL类型，约占成人病例的75% [5] 分组5：药品介绍 - BLINCYTO是全球首个获批的靶向B细胞CD19表面抗原的BiTE免疫肿瘤疗法，通过激活T细胞对抗癌细胞 [6] - 在美国，BLINCYTO获批用于治疗费城染色体阴性、CD19阳性的B - ALL患者，包括巩固期、MRD≥0.1%的首次或第二次完全缓解期、复发或难治性患者；在欧盟，也有相应的适应症 [7] 分组6：药品安全信息 - 细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征）是使用BLINCYTO的警告信息，可能危及生命或致命 [9] - 对blinatumomab或产品配方中任何成分过敏的患者禁用BLINCYTO [10] - 还存在感染、肿瘤溶解综合征、中性粒细胞减少症、肝功能酶升高、胰腺炎、白质脑病等多种风险及相应的监测和处理措施 [15][17][18] 分组7：不良反应 - 对成人和1个月及以上儿科患者的临床研究显示，BLINCYTO最常见的不良反应（≥20%）包括发热、输液相关反应、头痛、感染、肌肉骨骼疼痛、中性粒细胞减少、恶心、贫血、血小板减少和腹泻 [22] 分组8：给药指南 - BLINCYTO通过输液泵以恒定流速持续静脉输注，需严格遵循制备和给药说明以减少用药错误 [23] 分组9：BiTE技术 - 双特异性T细胞衔接器（BiTE）技术是一种靶向免疫肿瘤平台，旨在激活患者自身T细胞对抗肿瘤，安进公司正在推进多个BiTE分子的研究 [23][24] 分组10：公司介绍 - 安进公司致力于发现、开发、制造和提供创新药物，拥有广泛的产品线和研发管线，2024年获得多项外部认可，是道琼斯工业平均指数和纳斯达克100指数成分股 [25][26]