文章核心观点 - 强生公司宣布在针对成人干燥综合征患者的2期DAHLIAS剂量范围研究中，接受nipocalimab治疗的患者在24周时ClinESSDAI评分较基线有统计学意义（P = 0.002）和临床意义的改善，这是nipocalimab在干燥综合征方面的首个积极结果，支持其进一步临床开发 [1] 分组1：干燥综合征（SjD）介绍 - 干燥综合征是一种慢性、使人衰弱且普遍的自身抗体疾病，全球约有400万人受影响，女性患病率是男性的9倍 [2][5] - 其特征为自身抗体产生、慢性炎症和外分泌腺系统淋巴细胞浸润，患者常受黏膜干燥、关节疼痛和疲劳影响，还可能有腺外表现，影响多个器官系统 [5] - 患者患B细胞淋巴瘤的风险比一般人群高可达20倍，全因死亡风险比一般人群高约50%，多个器官/疾病领域高活动会使死亡风险增加达5倍，疾病负担可与类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮相当 [5] 分组2：DAHLIAS研究情况 - DAHLIAS是一项2期多中心、随机、安慰剂对照双盲研究，旨在评估nipocalimab对原发性干燥综合征参与者的影响 [6] - 研究纳入163名18 - 75岁中度至重度活动的原发性SjD且抗Ro60和/或抗Ro52 IgG抗体血清阳性的成年人，按1:1:1随机分配，每2周静脉注射5或15 mg/kg的nipocalimab或安慰剂，直至第22周，并接受符合方案的背景标准治疗，安全评估持续到第30周 [6] 分组3：nipocalimab治疗结果 - 接受15 mg/kg nipocalimab治疗的患者在主要终点上相对平均改善比接受安慰剂的患者高70%以上，在第4周就有改善表现，且在24周治疗期内持续增加 [1] - 除达到主要终点外，15 mg/kg nipocalimab治疗组在第24周的次要终点上有临床意义的改善，包括多器官评估、医生评估和临床试验终点综合工具等方面 [2] - 该治疗组在重要的SjD症状如口干、眼干和阴道干方面有改善趋势，安全性和耐受性与其他nipocalimab临床研究一致，降低总IgG和与SjD相关的自身抗体水平与nipocalimab作用机制高度一致 [2] 分组4：nipocalimab介绍 - nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，旨在高亲和力结合以阻断FcRn并降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，同时保留免疫功能且不导致广泛免疫抑制，还可防止母体同种抗体经胎盘转移给胎儿 [7] - 美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已给予nipocalimab多项关键指定，包括快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定和孤儿药产品指定等 [7] 分组5：公司相关 - 强生公司致力于为自身抗体介导的疾病如SjD提供创新和变革性方法，此次在EULAR上展示的数据表明nipocalimab在患者选择有限的疾病中有潜力 [2] - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，通过创新药物和医疗技术专业知识，有能力在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [8]