行业投资评级 - 报告未明确给出行业投资评级 [1] 核心观点 - 白血病是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，癌细胞特点包括增殖失控、分化障碍、凋亡受阻 [3] - 慢性髓性白血病（CML）是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病 [4] - 急性髓系白血病（AML）是一种恶性克隆性疾病，其特征是髓系母细胞增殖、扩张和分化受阻，导致正常造血功能无效 [8] - BCL-2抑制剂为AML治疗带来蜕变，Venetoclax是目前全球唯一获批上市的Bcl-2选择性抑制剂 [7][86] 白血病分类及流行病学 - 白血病分为急性白血病和慢性白血病两种，急性白血病主要分型有急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML），慢性白血病主要分型有慢性髓系白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL） [5][15] - 中国每年新增白血病患者约7-8万人，存量患者约45-55万人 [16] 慢性髓性白血病（CML）治疗 - 全球共8款药物用于CML的治疗，包括一代的伊马替尼，二代的尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼、博舒替尼，三代的奥雷巴替尼、泊那替尼和阿思尼布 [5][37] - 伊马替尼作为一线治疗初发CML-CP患者，10年生存率为80%～90% [5] - 奥雷巴替尼在给药方式、疗效及安全性上优于普纳替尼和阿思尼布 [5] 急性髓系白血病（AML）治疗 - AML的治疗方式主要包括化疗、放射治疗、造血干细胞移植和靶向治疗四种 [8] - Venetoclax联合阿扎胞苷、地西他滨或阿糖胞苷治疗成人急性髓性白血病（AML），2023年全球销售额达22.88亿美元 [8][86] - 全球共两款Bcl-2抑制剂处于临床三期，分别是亚盛医药的APG-2575和百济神州的BGB-11417 [8] 靶向药物及市场表现 - Venetoclax是目前全球唯一获批上市的Bcl-2选择性抑制剂，2023年全球销售额达22.88亿美元 [86] - 奥雷巴替尼是中国首个获批上市的三代BCR-ABL抑制剂，2024年6月亚盛医药与武田就奥雷巴替尼全球许可签署独家选择权协议 [52] - 泊那替尼存在黑框警告，2023年全球销售额为4.17亿美元 [54] 未来展望 - Bcl-2抑制剂在AML治疗中展现出巨大潜力，未来有望成为AML治疗的重要方向 [7][86] - 亚盛医药的APG-2575和百济神州的BGB-11417等Bcl-2抑制剂正在临床三期试验中，未来可能进一步丰富AML治疗选择 [8][89]