行业投资评级 - 报告未明确给出行业投资评级 [1] 核心观点 - 白血病是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，癌细胞特点包括增殖失控、分化障碍、凋亡受阻 [3] - 慢性髓性白血病（CML）是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病 [4] - 急性髓系白血病（AML）是一种恶性克隆性疾病，其特征是髓系母细胞增殖、扩张和分化受阻，导致正常造血功能无效 [8] - BCL-2抑制剂为AML治疗带来蜕变，Venetoclax是目前全球唯一获批上市的Bcl-2选择性抑制剂 [7][86] 白血病分类及流行病学 - 白血病分为急性白血病和慢性白血病两种，急性白血病主要分型有急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML），慢性白血病主要分型有慢性髓系白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL） [5][15] - 中国每年新增白血病患者约7-8万人，存量患者约45-55万人 [16] CML治疗进展 - 全球共8款药物用于CML的治疗，包括一代的伊马替尼、二代的尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼、博舒替尼，以及三代的奥雷巴替尼、泊那替尼和阿思尼布 [5][37] - 奥雷巴替尼在给药方式、疗效及安全性上优于普纳替尼和阿思尼布，其三项研究MMR分别为56%、43.5%和42.9%，高于普纳替尼（39%）及阿思尼布（37.6%） [5] - 伊马替尼作为一线治疗初发CML-CP患者，10年生存率为80%～90% [5][35] AML治疗进展 - AML的治疗方式主要包括化疗、放射治疗、造血干细胞移植和靶向治疗四种，大多数AML患者的标准治疗方案为化疗 [8][75] - Venetoclax（维奈克拉）是全球唯一获批上市的Bcl-2选择性抑制剂，2023年全球销售额达22.88亿美元 [86] - 全球共两款Bcl-2抑制剂处于临床三期，分别是亚盛医药的APG-2575和百济神州的BGB-11417 [8] 靶向药物研发进展 - 亚盛医药的APG-2575是一种高选择性的Bcl-2抑制剂，2024年11月16日其新药上市申请（NDA）已获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的受理 [88] - 百济神州的BGB-11417正在进行头对头维奈克拉的临床试验 [89]