投资评级 - 报告给予Sarepta Therapeutics Inc (SRPT) "买入"评级 12个月目标价为100美元 当前股价38 35美元 潜在上涨空间160 8% [8][9] 核心观点 - FDA CBER新任主任Dr Vinay Prasad的评论显示对罕见病领域监管灵活性的支持 同时强调需平衡临床严谨性 这有利于SRPT基因疗法Elevidys在杜氏肌营养不良症(DMD)市场的持续获批[1][6] - Elevidys已获完全批准用于可行走患者群体 除非出现重大安全性事件 否则该适应症大概率维持上市状态 但非行走患者群体(约占市场45%)的加速批准可能面临2027年验证数据不及预期的风险[1][2][5] - 尽管报告1例患者死亡(急性肝衰竭) 但FDA未暂停新患者给药 英国III期研究仍在继续[1][6] - 2023年下半年商业执行成为关键焦点 因一季度收益受物流动态/延迟输注等因素负面影响[1] 产品管线与估值 - 根据模型测算 若2027年后剔除非行走患者适应症 Elevidys收入减半 且不考虑其他管线 DCF估值为45美元/股[1] - 公司预计到2030年末将产生130亿美元自由现金流 并通过与ARWR协议拓展管线多样性 包括面肩肱型肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的早期I期数据[1] - 2024-2027年收入预测分别为19 02亿/25 95亿/35 27亿/43 42亿美元 对应EBITDA为2 56亿/(-1 03亿)/14 08亿/21 48亿美元[9] 监管动态 - 需关注2026-2027年外显子跳跃疗法Amondys 45/Vyondys 53(由CDER审查)及Elevidys在非行走患者中的验证数据[1][7] - CBER主任强调应遵守既往FDA指南和承诺 撤销完全批准需重大新发安全性事件 这为Elevidys现有适应症提供保护[6]