报告行业投资评级 - 报告未明确给出整体行业投资评级 报告核心观点 - 自体CD19 CAR-T细胞疗法mivocabtagene autoleucel (miv-cel)在治疗僵人综合征等自身免疫性疾病领域取得突破性进展，已向美国FDA滚动提交生物制品许可申请，成为首个提交BLA的自身免疫CAR-T疗法，展现了在B细胞驱动的自身免疫疾病中实现深度、持久缓解的潜力 [9] - 创新药行业本周动态活跃，包括国内新药IND申请数量达35个，多家公司公布重要临床进展、监管批准及重大合作交易，反映了行业持续的研发创新和资本运作 [34][37][40] 根据相关目录分别进行总结 第一部分：本周创新药重点关注 僵人综合征疾病背景 - 僵人综合征是一种罕见、致残性强、进展性的自身免疫疾病，主要影响40至50岁女性，80%的患者会丧失行动能力，仅19%的患者4年后仍能正常工作，目前尚无FDA批准的治疗手段 [4] Kyverna公司CAR-T疗法miv-cel - 作用机制：miv-cel是一款全人源、自体、CD19靶向的CAR-T细胞疗法，旨在通过单次给药实现深度B细胞清除和免疫系统重置，治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病 [9] - 治疗SPS的临床数据：在注册性试验KYSA-8中，miv-cel治疗SPS患者在16周时中位T25FW改善达46%，81%的患者实现有临床意义的改善，100%的患者停用了长期免疫治疗，安全性良好，未观察到高程度的细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [20] - 在研适应症与催化剂：miv-cel管线覆盖全身性重症肌无力、进展性多发性硬化等多个自身免疫适应症，2026年在SPS和gMG领域预计有多项临床数据读出和监管提交催化剂 [22][23] - 治疗gMG的临床数据：在KYSA-6试验中，miv-cel治疗全身性重症肌无力患者，100%的患者在24周时实现有临床意义的评分降低，57%的患者达到最小症状表现，安全性支持其门诊给药潜力 [27] 第二部分：国内创新药回顾 市场表现 - 本周涨幅前5的生物科技公司为：友芝友生物 (+17.27%)、来凯医药 (+9.93%)、迈博药业 (+9.68%)、华领医药 (+9.25%)、再鼎医药-H (+6.63%) [30] - 本周跌幅前5的生物科技公司为：派格生物医药 (-54.77%)、药明巨诺 (-16.54%)、宜明昂科 (-16.19%)、科济药业 (-15.29%)、同源康医药 (-13.55%) [30] - 截至报告期，生物科技公司最新市值前三为：百济神州 (3885亿元)、恒瑞医药 (3583亿元)、翰森制药 (1862亿元) [33] 研发与监管动态 - 本周国产新药新药上市申请数量1个，临床试验申请数量35个 [34] - 基石药业：其RET抑制剂普拉替尼胶囊纳入国家医保后终端销售量同比增长超430%，预计2026年全年销售收入将超过人民币3亿元 [37] - 百利天恒：其HER2 ADC药物T-Bren联合疗法III期临床完成首例患者入组；其EGFR×HER3双抗ADC药物iza-bren和双特异性抗体SI-B036均获临床试验批准 [37] - 恒瑞医药：与百时美施贵宝达成全球战略合作，共同推进13款早期项目，潜在总交易额可达约152亿美元，恒瑞将获得可达9.5亿美元的相关付款 [37] - 翰森制药：其B7-H3 ADC药物HS-20093获NMPA批准纳入突破性治疗药物，用于治疗食管鳞癌 [38] - 百济神州：其BCL2抑制剂百悦达®获美国FDA加速批准，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤 [38] - 科伦博泰：其PD-1/VEGF双特异性抗体SKB118的临床试验申请获CDE同意，该药物全球临床试验已启动 [38] 交易事件 - 重大交易：恒瑞医药与百时美施贵宝的交易潜在总金额达152亿美元 [40] - 其他交易：医诺康将INV-008许可给Daewoong Pharmaceutical，交易金额4.66亿美元；Arvinas和辉瑞将韦德格司群许可给Rigel Pharmaceuticals，交易金额4.05亿美元；Curacle和MabTics将MT-103许可给Memento Medicines，交易金额10.1亿美元 [40][42] 第三部分：全球新药速递 CG Oncology溶瘤病毒疗法 - CG Oncology公布其溶瘤病毒疗法cretostimogene grenadenorepvec治疗高危非肌层浸润性膀胱癌的II期CORE-008研究积极数据，3个月和6个月时高级别无事件生存率分别为96.0%和89.5%，完全缓解率高，安全性良好 [49] 礼来减肥疗法 - 礼来公布bimagrumab联合司美格鲁肽的BELIEVE II期试验停药延伸期数据，高剂量联合组减重效果最显著但停药后反弹也较明显，停药后体重维持率54%，优于司美格鲁肽单药的51% [52]