行业投资评级 - 报告对北美生物技术行业给予“具吸引力”的行业观点 [6] 核心观点 - 报告总结了2026年欧洲血液学协会年会上关于Disc Medicine和BeOne Medicines两家公司关键候选药物的数据，这些数据积极，支持了相关药物的开发前景和潜在市场价值 [1] Disc Medicine (IRON.O) 关键数据总结 - DISC-0974治疗骨髓纤维化相关贫血：在一项2期研究中，对50名可评估患者显示出强劲且持久的疗效 [2] - 在非输血依赖患者中，55%达到主要血红蛋白反应，68%达到总体反应 [2] - 在低负荷和高负荷输血依赖患者中，分别有64%和50%达到输血独立，分别有73%和88%实现输血需求降低≥50% [2] - 疗效在无论是否使用JAK抑制剂背景治疗下均保持一致 [2] - 药物耐受性良好，未发现新的安全性信号 [2] - Bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉症：长期扩展研究显示，持续治疗带来持久的生化和临床获益 [3][7] - 原卟啉稳定受到长期抑制，持续60mg剂量给药的患者原卟啉降低更显著 [7] - 转化为光耐受性显著持久改善以及症状发作时间延迟 [7] - 长期安全性良好，即使连续用药≥2.5年 [7] - 确证性3期APOLLO试验数据预计在第四季度读出 [7] BeOne Medicines (ONC.O) 关键数据总结 - Tacabrutideg (BGB-16673, BTK降解剂) 治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤： - 在经治的CLL/SLL患者中：在67名重度经治患者中，总缓解率接近85%，中位随访25.4个月，中位缓解持续时间20.7个月，24个月无进展生存率为53.8% [8] - 在经治的WM患者中：主要缓解率为76.3%，其中30.2%为非常好的部分缓解，中位随访16.6个月时，15个月无进展生存率为70.4% [8] - 在BTK抑制剂初治患者中：在22名可评估的CLL/SLL患者中，总缓解率为86.4%，中位随访8.2个月，所有缓解在数据截止时仍在持续 [9] - 药物在各人群中均耐受性良好 [8][9] - Zanubrutinib (Brukinsa) 在老年初治CLL/SLL患者中的长期数据： - 在38名≥80岁的初治患者中，经过近6.5年随访，显示出持久的疾病控制 [10][11] - 72个月无进展生存率为63.8%，总生存率为75.9%，总缓解率为100% [11] - 安全性与其既定特征一致，房颤/房扑事件发生率低 [11] - Sonrotoclax (BGB-11417, BCL2抑制剂) 与Zanubrutinib口服联合方案： - 在初治CLL/SLL患者中：总缓解率100%，完全缓解率59.5%，最佳不可测微小残留病率高达98.8%，中位随访34.1个月未观察到进展事件 [12] - 在复发/难治CLL/SLL患者中：在推荐剂量下，总缓解率100%，85%患者达到不可测微小残留病，中位随访约3.4年时，36个月无进展生存率为95.5% [13] - 在复发/难治套细胞淋巴瘤患者中：总缓解率约82%，完全缓解率约59%，缓解高度持久，Kaplan-Meier估计的约30个月缓解持续率为78.3% [13] - 联合方案耐受性良好，未观察到肿瘤溶解综合征或新的安全性信号 [12][13]