世界正迅速进入一个激动人心的医学新时代。曾经设计用于治疗数百万人的大型药物时代，正快速过渡到 个性化治疗的新纪元。依靠普适法则确保治疗方案适用于大多数受疗者，虽然惠及了无数人，但也使得许 多"非典型"患者无法获得有效的治疗解决方案——同时，支付方为无效治疗支付了大量资金。 在2021年，细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapies, CGT）仅占全球药物市场总收入的0.8%。但随着超 过500种CGT进入研发状态，它们正准备在与传统技术的竞争中占据越来越大的市场份额。我们估计，全 球CGT市场将在2021年至2026年间以每年超过50%的年化增速增长，届时将有近200种疗法产生约570亿美 元的销售额，占全球药物市场的4%以上（见图1）。确实，CGT正逐步发展成为标准治疗的下一个浪潮， 瞄准一些现代社会中最常见的疾病，包括镰状细胞贫血、2型糖尿病和阿尔茨海默症。 美国FDA和其他监管机构已经批准了CGT（细胞与基因治疗）用于治疗冠状动脉疾病、遗传性视网膜病、 大B细胞淋巴瘤和脊髓性肌萎缩症等多种病理现象。 然而，最近的上市情况喜忧参半，公司在摸索前进时面临着未知的挑战，包括与往往百万美元的定 ...