撰文丨王聪 2025 年 5 月 19 日，CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员—— 先导编辑 （Prime Editing） 技术 首次在医疗领域亮相： 先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者 。 Prime Medicine 公司发 布了其开发的先导编辑疗法 PM359 治疗 慢性肉芽肿病 （ Chronic Granulomatous Disease） 的初步临床数据——一名青少年患者在 接受治疗一个月后，没有出现严重副作 用，治疗第 15 天时，患者 58% 的中性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性，第 30 天时，66% 的中 性粒细胞完全恢复了 NADPH 氧化酶活性，显著超过了预期的 20% 的临床获益最低阈值，这足以 显著增 强该患者的免疫系统。 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 慢性肉芽肿病 是一种罕见的遗传性血液病，每 10 万到 20 万新生儿中有 1 人患此疾病，其特征是容易发生 难治性严重感染和炎症/自身免疫并发症。该疾病是由组成 NADPH 氧化酶复合物的任何亚基的突变引起， 该复合物是吞噬细胞 （特别是中性粒细胞） 破坏入侵微生物所必需的。因此，患者会出现各种感染，这些 感 ...