融资情况 - 公司完成数千万元天使+轮融资 由张江生命健康产业孵化天使基金领投 老股东峰瑞资本和创始人个人持续加码 凯乘资本担任独家财务顾问 [1] - 所募资金将主要用于产品管线推进和首个产品的早期临床验证 并支持技术平台迭代 [1] 公司背景 - 由耶鲁大学博士联合国内基因治疗转化研究资深科学家共同创立 主要从事非病毒载体基因疗法开发 [1] - 公司专注于解决基因治疗领域内载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点 投身全球基因治疗2.0革命 [1] - 前期入选默克中国加速器第四期 [1] 技术平台 - 拥有无末端DNA制备、LNP体内细胞类型靶向递送和体内电/力转染递送三大技术平台 已进行国内外全方位知识产权保护 [1] - 重点布局肝脏、眼睛、肌肉、膀胱和血液细胞递送领域 [1] 产品管线 - 产品管线包括老年肌少症、膀胱癌、血友病A等 旨在为遗传病和重大慢性疾病患者提供突破性疗法 [1] - 公司积极布局肌少症和膀胱癌等常见疾病产品管线 开发best-in-class甚至first-in-class产品 [3] 市场战略 - 全球基因治疗市场正在经历转变 产品开发由科学技术和临床验证驱动转向由产品和市场驱动 [2] - 公司坚持底层创新 开发低成本可重复给药的基因治疗产品 [2] - 展望未来 公司将加速基因治疗2.0药物开发 早日惠及全球患者 [3]