CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病中的应用 - 美国FDA自2017年起已批准7款CAR-T细胞疗法用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症，并展现出强大治疗效果[2] - 近年临床研究显示CAR-T对系统性红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫疾病具有良好疗效[2] - 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）约15%患者对现有疗法无反应，CAR-T或成新选择[2] BCMA靶向CAR-T治疗CIDP的临床研究 - 华中科技大学团队使用南京驯鹿生物开发的BCMA靶向CAR-T治疗2例难治性CIDP患者[5] - 2例患者均实现6个月无药缓解，1例保持24个月持续缓解，另1例12个月后因新冠感染复发[5] - 研究证实该疗法安全性可控，未出现严重不良事件[5][7] 疾病复发机制研究 - 复发患者出现致病性B细胞重新激活及自身抗体/肽再现现象[6] - B细胞代谢重编程（过度糖酵解）与复发相关，可通过调控因子RFX5调节[6] - 多组学分析揭示CAR-T疗效差异的分子机制[5] 研究价值与行业意义 - 首次证明BCMA靶向CAR-T对周围神经病变CIDP的治疗潜力[3][10] - 为自身免疫疾病领域提供新治疗思路，拓展CAR-T适应症范围[2][7] - 南京驯鹿生物开发的CAR-T产品展现临床转化能力[5]