AI设计人类增强子!超越天然增强子,短至50bp也能实现细胞特异性
生物世界·2025-06-05 11:43
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 在 基因治疗 领域和 合成生物学 领域,科学家们一直面临一个关键挑战:如何让基因只在特定细胞中表 达,从而避免对无关组织或细胞的伤害或影响。 近日, 华盛顿大学和 Altius 生物医学科学研究所的研究人员通过 迭代深度学习技术 , 成功设计出比天然 增强子更高效、更简洁的合成增强子 (短至 50bp) ,在人类细胞中实现了前所未有的细胞类型特异性。 该研究以: Iterative deep learning design of human enhancers exploits condensed sequence grammar to achieve cell-type specificity 为题,于 2025 年 6 月 4 日发表在了 Cell 子刊 Cell Systems 上。 基因疗法如同一辆辆开往疾病组织的救护车,但如何让这些"救护车"准确抵达目标而不走错路?关键在于 增强子 (enhancer) ——基因组中调控基因表达开关的调控元件。 传统的增强子发现面临三大困境: 1、海量筛选难题:人类基因组包含数百万候选增强子,天然增强子平均长度达 500-10 ...