然而，由 CRISPR-Cas9/AAV6 介导的细胞反应会损害经过 HDR 编辑的 HSPC 的长期再增殖潜能，对临床转化的安全性和有效性产生不利影响。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 利用 同源定向修复 （HDR） 技术对造血干细胞/祖细胞 （HSPC） 进行基因编，为遗传性疾病的长期基因校正带来了希望。 2025 年 6 月 3 日，意大利 圣拉斐尔科学研究所 （IRCCS） 的研究人员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为 ： Senescence and inflammation are unintended adverse consequences of CRISPR-Cas9/AAV6-mediated gene editing in hematopoietic stem cells 的研究论文。 该研究表明， CRISPR-Cas9/AAV6 介导的对 造血干细胞 的基因编辑，会带来 衰老 和 炎症 等意外不良后果，从而影响基因治疗效果和安全性。该研究进一步 发现 ，使用 IL-1 信号拮抗剂 阿那白滞素 （Anakinra） 治疗， 可以增强 H ...