STTT:AAV基因治疗阿尔茨海默病
生物世界·2025-06-08 11:18
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 阿尔茨海默病 (AD) 是一种破坏性的神经退行性疾病,其特征在于认知功能的逐渐衰退,包括学习、记忆和语言处理能力。随着全球老龄化的加剧 ,迫切需要 能够减缓或阻止阿尔茨海默病进展的疗法。 阿尔茨海默病 (AD) 是一种破坏性的神经退行性疾病,其特征为突触逐渐丧失和认知能力下降。增强内在神经保护通路的基因疗法,为减缓神经退行性病变和 防止认知能力进一步下降提供了一种很有前景的策略。 小窝蛋白-1 ( Caveolin-1, Cav-1) 是一种膜脂支架蛋白,它在质膜微结构域中调节多种促生长和促存活的信号通路。此前,该团队发现,将 AAV9- Synapsin 促进的 Cav-1 ( SynCav1 ) 递送至无症状期阿尔茨海默病小鼠模型体内,可保持其认知功能以及与海马长时程增强相关的神经营养信号传导。然 而,SynCav1 在阿尔茨海默病出现症状阶段的治疗潜力尚未得到测试。 因此,在这项新研究种,研究团队在两种具有淀粉样蛋白病理特征的阿尔茨海默病临床前模型 (PSAPP 小鼠和 APPKI 小鼠) 中,对症状出现时给予海马体 SynCav1 递送的效果进行了探究。 细胞外 ...