诺华制药收购Avidity Biosciences Inc - 诺华制药据悉提议收购Avidity Biosciences Inc 以扩充医药管线 [1] - 受此消息影响 Avidity Biosciences Inc（RNA）盘中大涨超24% [1] Avidity Biosciences核心业务与技术 - 公司致力于提供一类名为抗体寡核苷酸偶联物（AOC™）的新型RNA疗法 [3] - 专有AOC平台旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合 [12] - 已展示有史以来第一个成功将RNA靶向递送到肌肉中的技术 [12] 突破性疗法del-zota - FDA授予delpacibart zotadirsen（del-zota）突破性疗法称号 用于治疗DMD44突变患者 [3] - del-zota在1/2期EXPLORE44试验中显示外显子跳跃显着增加 肌营养不良蛋白产生显着增加 [4] - 肌酸激酶水平显着持续降低至接近正常 且安全性和耐受性良好 [4] - 计划在2025年第四季度提供2期EXPLORE44-OLE试验的顶线和功能数据 [4] - 按计划在2025年底提交生物制品许可申请（BLA） [4] del-zota获得的监管资格 - 除突破性疗法外 还获得FDA和EMA的孤儿药称号 [6] - 获得FDA的罕见儿科疾病和快速通道称号 [6] 临床试验进展 - 1/2期EXPLORE44试验招募26名DMD44突变参与者 评估del-zota安全性等 [7] - 2期EXPLORE44-OLE研究已完成入组 共39名参与者 [8] - 参与者将每六周接受5 mg/kg的del-zota 积极治疗总持续时间约24个月 [8] 杜氏肌营养不良症（DMD）市场背景 - DMD是一种罕见遗传病 全球每3500至5000名出生男孩中有1例 [9] - 目前治疗方法有限 存在高度未满足的医疗需求 [9] 公司产品管线布局 - del-zota为DMD开发管线中的首个AOC [3] - 后续管线包括针对DM1的del-desiran和FSHD的del-brax [4] - 还推进两个全资精准心脏病开发候选药物 [12] - 通过合作伙伴关系扩展心脏病学和免疫学项目 [12]