mRNA治疗膝关节退行性关节病的临床试验 - 日本生物企业PrimRNA最早将于9月在澳大利亚启动针对膝关节退行性关节病的mRNA治疗药物临床试验 向患者注射mRNA以提高软骨细胞功能 这是mRNA首次尝试作为治疗药物而非疫苗使用 [2] - 临床试验基于大阪大学位高启史教授的研究成果 位高教授将作为顾问参与试验 这是日本国内企业首次进行基于mRNA的治疗药物临床试验 [7] - 试验将向近20名计划进行人工关节手术的患者注射mRNA 通过分析手术后取出的膝关节样本来评估软骨再生效果 [10] 膝关节退行性关节病市场现状 - 日本国内具有自觉症状的膝关节退行性关节病患者约1000万人 潜在患者约3000万人 该疾病主要由年龄增长引起 导致行走疼痛并可能缩短健康寿命 [4] - 目前治疗方法仅限于外科手术去除膝关节或更换人工关节等对症疗法 缺乏根本性治疗手段 [4] mRNA技术优势与挑战 - mRNA技术通过从DNA复制遗传信息来制造特定蛋白质 相比传统技术能更快开发药物 只要了解相关蛋白质序列即可设计药物 [7] - mRNA作为新冠疫苗首次应用于医疗领域 作为治疗药物具有治疗多种疾病潜力且安全性较高 但存在易分解和可能引发免疫反应的技术挑战 [7] - PrimRNA采用特殊颗粒包裹mRNA 该颗粒不含刺激免疫反应的成分 以解决mRNA稳定性问题 [10]