公司资质与权威认可 - 上海邦耀生物科技有限公司成功入选上海市经济和信息化委员会公示的2025年度上半年（第34批）市级企业技术中心认定名单 [1] - 此次入选是公司继获得国家知识产权优势企业、上海市专利示范单位认定后的又一重要资质 [1] - 上海市企业技术中心认定是经过严格筛选和专家评审的高标准评审，代表企业在创新能力、人才队伍、技术积累、研发投入等方面达到上海市领先水平 [2] - 该认定标志着公司在组织体系、管理机制、创新效率、人才建设以及技术成果等方面均获得权威认可，已处于行业领先地位 [6] 研发平台与技术积累 - 公司依托自主研发中心与高校共建“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，已搭建5大具有自主知识产权的技术平台：基因编辑技术创新平台（CRISTARS）、造血干细胞平台（ModiHSC）、非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART）、通用型细胞平台（TyUCell）、增强型T细胞平台（HyperTCell） [8] - 公司目前已产生100余项专利成果，布局了10余条创新药管线 [8] - 公司拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队 [23] 核心产品管线与临床进展 - 公司有5个项目已获批中国IND（临床试验申请），正式进入注册临床试验阶段，另有多个项目进入IND申报阶段 [8][23] - 首款地贫基因疗法（BRL-101）是全球首个利用CRISPR/Cas9技术成功治疗β0/β0型重度地中海贫血症的基因治疗产品，于2022年获得中国IND批准，已帮助15例地贫患者100%摆脱输血依赖，首例患者治愈超5年 [9] - 非病毒定点整合PD1-CAR-T疗法（BRL-201/BRL-203）是全球首个成功应用于肿瘤临床治疗的非病毒定点整合CAR-T产品，针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达85.7%，中位无进展生存期（mPFS）超过20个月 [12] - 异体通用型CAR-T疗法（BRL-301/BRL-303）是全球首创靶向CD19的异体通用型CAR-T疗法，通过多重基因编辑策略解决宿主排斥与移植物抗宿主病风险，单批次可满足200例以上治疗需求，并已拓展至自身免疫疾病治疗领域 [15] 学术成就与行业影响 - 公司多项原创性成果屡获国际顶尖学术期刊认可，相关研究成果发表在Nature、Nature Medicine、Cell、eClinicalMedicine、Cell Research、Med等知名期刊 [8][9][12][15][23] - BRL-101地贫基因疗法研究成果被写入《中国地贫防治贫血蓝皮书》（2020）等报告，并于2024年荣获中国罕见病领域首个“金蜗牛”奖·「罕见病产业推动奖」 [9][10] - BRL-201 CAR-T疗法获评“2022年中国血液学十大研究进展”、“中国2022年度重要医学进展”等荣誉 [12] - BRL-301异体UCAR-T疗法成果获评“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”、“2024年度中国科学十大进展”，并获“CAR-T之父”Carl June教授在Cell期刊发文高度点评 [15] 未来发展战略 - 公司将继续携手全球合作伙伴赋能基础科研，推动创新产品的临床进展 [20] - 公司将继续加大全球化布局，与全球创新生物医药企业一起，助力中国CGT领域发展，造福更多遗传性疾病、肿瘤疾病及自身免疫疾病等患者 [21] - 公司秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地 [23]