核心观点 - Sana Biotechnology公司使用CRISPR-Cas12b基因编辑技术实现同种异体胰岛β细胞移植无需免疫抑制药物 细胞在患者体内存活12周并持续分泌胰岛素 为1型糖尿病提供潜在治愈方案[2][7][9] 1型糖尿病治疗现状 - 1型糖尿病由免疫系统攻击胰岛β细胞导致 患者需终身监测血糖并多次注射胰岛素 仍面临低血糖昏迷风险[4] - 目前唯一避免注射胰岛素的方法是移植死者捐赠的胰岛细胞 但细胞来源稀缺且需终身使用免疫抑制药物 存在感染和癌症等副作用风险[5] 干细胞技术进展 - Vertex公司使用胚胎干细胞分化胰岛 移植12名患者中10名1年后不再需要注射胰岛素 计划明年申请疗法上市[6] - 瑞普晨创公司使用化学重编程技术将患者脂肪细胞重分化为胰岛 1名患者移植后1年不再需要胰岛素治疗[6] 基因编辑技术突破 - Sana公司使用CRISPR-Cas12b敲除捐赠者胰岛细胞的HLA I和HLA II 防止免疫识别 并通过慢病毒过表达CD47蛋白阻止免疫细胞攻击[7] - 对1名42岁患者注射8000万个基因编辑细胞(低剂量安全性测试) 无需免疫抑制药物下细胞存活12周并持续产生胰岛素 后续显示存活达6个月[9] 行业发展方向 - 基因编辑"免疫隐身"技术有望应用于干细胞 引导分化为胰岛细胞 实现一次治疗终生有效[9] - Vertex、Sana等公司计划明年开展相关人体临床试验[9] 技术争议与局限 - 独立研究团队未能重复CD47的保护效果[10] - 当前研究仅1例患者 细胞数量少(8000万个)且观察时间短(12周) 临床疗效仍需进一步验证[10]