行业定位与发展阶段 - 小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三大类型药物 具有靶点拓展能力强 研发延展性强 药物作用长效且不易耐药等特性 [1] - 行业技术平台趋于成熟 发展重点已从罕见病治疗过渡到常见病治疗阶段 [1] - siRNA药物因其安全性和长效性更好 已成为国内药企的开发重点 [1] 技术驱动与研发进展 - 自2016年起 GalNac递送系统升级和完全修饰技术的应用推动siRNA药物进入快速发展期 [1] - siRNA药物在心血管疾病 慢乙肝 减重 抗凝 自免等大适应症的研发进入兑现阶段 有望诞生"大药" [1] - 基于siRNA药物的平台化特点 在搭建好底层技术平台后新分子PCC的推进速度非常快 [3] 交易活动与市场格局 - 海外跨国药企正通过授权引进管线或合作技术平台等方式积极布局小核酸领域 [2] - 肝内递送系统成熟使小核酸药物的技术优势和商业价值得到验证 预计该领域授权交易将持续发生 [2] - 面临专利悬崖的药企需要新产品 从深耕小核酸技术平台的公司购买管线成为快速的"补强"方式 [2] 中国企业机遇与竞争优势 - 交易卖家预计将更多来自中国 小核酸药物研发的平台属性可充分发挥中国药企的工程师红利和化学合成优势 [2] - 中国企业在龙头技术基础上可快速迭代 在敲降效果 给药周期 注射方式等方面取得差异化优势 [2] 未来竞争焦点与发展方向 - siRNA药物因长效化特性仍具有显著的先发优势 率先卡位常见病适应症的企业能获得较好商业化收益或合作机会 [3] - 未来竞争破局关键在于对新疾病领域和难以成药靶点的探索 以及肝外递送系统的技术突破 [3] - 基于GalNac递送系统的高效率和特异性 以及专利存在突破空间 肝内靶点领域的竞争将非常激烈 [3]