行业核心观点 - AI制药行业正迎来其"GPT时刻"，生物医药的底层研发范式从海量筛选、经验至上转向理性设计、从头创造 [6][7] - 生成式AI具备"从头设计"能力，能设计自然界不存在的蛋白质、针对难成药靶点，有望攻克顽疾 [8][13] - 未来一到三年内，AI制药领域预计将发生翻天覆地的变化，创新药与AI的结合将带来颠覆性事件 [8] 近期重大交易动态 - 2025年3月至8月期间，中国AI制药公司完成多笔高额海外授权交易，总金额达数十亿美金 [6] - 元思生肽与阿斯利康交易：首付款7500万美元，潜在里程碑及销售分成总额达34亿美元，涉及Synova™平台使用权及慢病大环肽口服药物联合开发 [7] - 华深智药海外子公司与赛诺菲交易：首付款1.25亿美元，潜在总额17.2亿美元，涉及两款双特异性抗体，适应症为自身免疫/炎症性肠病 [7] - 晶泰科技与Dove Tree交易：首付款5100万美元，潜在总额58.9亿美元，涉及多款临床前/早期的大分子与小分子创新药资产 [7] - 石药集团与阿斯利康交易：首付款1.1亿美元，潜在总额53亿美元，基于石药AI平台共同发现口服小分子候选药物 [7] 技术范式变革 - 新一波AI浪潮源于主流AGI技术进步的能力外溢，AlphaFold 2验证了Transformer架构在理解"生命语言"方面的有效性，两年内预测了超过2亿个蛋白质结构，而此前60年人类仅学习了约20万个 [10] - Diffusion模型被引入生物学，使全新蛋白质设计的成功率有了数量级的飞跃 [11] - AlphaFold 3演进到能处理蛋白质、核酸和小分子间复杂的全原子级相互作用，具备更强泛化能力 [11] - Chai-2等模型数据显示，针对特定靶点生成候选抗体的命中率显著高于传统方法，从过去需筛选百万级到亿级分子库才能发现几个阳性分子，转变为在几十条序列中就可能出现hits [11] - 传统抗体药物研发需3年时间、500万美元，AI模型可在几小时内完成分子发现，并在两周内通过湿实验验证 [12] 对产业链的影响 - AI有望重新激活因缺乏苗头化合物而无法推进的"难成药"靶点研发，从"有什么筛什么"转向"要什么造什么" [13] - AI将大幅缩短临床前药物研发周期，对肿瘤、自免、代谢等领域适应症均有利好，未来如司美格鲁肽类的"神药"出现频次将大大提高 [14] - 具有AI能力的biotech将成为跨国药企的"分子设计中心"和"算力中心"，负责前端药物发现，跨国药企则负责后期临床试验和商业化，通过BD授权、合作研发等模式共分蛋糕 [14] - 传统的、依赖大规模动物模型的药物筛选平台商业价值将受到冲击 [14] 主要参与者类型 - 第一类为拥有充足资本和算力的科技巨头，如Google、Meta、Xaira、字节跳动，致力于打造基础生物大模型并定义行业标准 [15] - 第二类为顶尖AI大模型与生物计算科学家领衔的创业团队，能进行算法"无人区"探索，为药企提供平台服务或自研管线，例如百图生科、华深智药等 [15] - 第三类为利用AI研发新药的"传统正规军"，不追求自研基础模型，而是结合自身洞察与AI开源模型及湿实验能力加速特定疾病药物研发 [15] 核心竞争力与产业化路径 - 评估AI制药公司核心竞争力的关键是其对模型的理解、修改及演进能力，依赖微调的开源模型可能仅达"80分"，但解决复杂真实问题需要接近"99分"的极致算法 [16] - 自研基础生物模型成本高昂，数据获取成本比大语言模型更高，国内曾有企业投入数千万元合成测试上万条AI生成抗体序列，但数据规模仍远不足以进入高效提升区间 [16] - 未来能够快速、海量产出高质量生物实验数据的团队更可能拥有高性能AI模型，自动化、高通量实验在AI时代的作用是高效产生结构化、可迭代数据以服务模型训练 [16] - AI制药的产业化路径最终需交付有价值的药物分子，并在BD体系中获得买方认可，未来所有新药研发公司都会使用AI，但依赖程度不同 [17]