进行性多发性硬化症（PMS）的疾病背景与治疗挑战 - 进行性多发性硬化症（PMS）是一种中枢神经系统慢性炎症疾病，其特征为进行性脑萎缩和皮质脱髓鞘，治疗选择有限且效果不佳[3] - B细胞通过多种机制协调局部神经炎症，是PMS疾病进展的主要驱动因素[3] - 现有B细胞耗竭疗法（如靶向CD20的单抗）在清除中枢神经系统中的浆细胞方面效果有限，部分原因是血脑屏障的存在及浆细胞缺乏CD20表达[3] 抗BCMA CAR-T细胞疗法的临床研究进展 - 2025年10月15日，华中科技大学同济医学院附属同济医院团队在Cell期刊发表研究，使用南京驯鹿生物开发的抗BCMA CAR-T细胞疗法（伊基奥伦赛注射液）治疗了5名PMS患者[4][6] - 临床结果显示，该疗法安全且有效，患者中枢神经系统中的浆细胞减少，并在最长9个月的随访中观察到显著功能改善[6][9] - 与外周血和骨髓相比，脑脊液中的CAR-T细胞表现出持续扩增和耗竭减少的现象，治疗还减轻了患者脑脊液中的小胶质细胞活化[6][9] - 在安全性方面，仅观察到1级细胞因子释放综合征，所有≥3级血细胞减少症均发生在输注后40天内[7] 通用型CAR-T细胞疗法的突破 - 2024年7月16日，邦耀生物开发的新一代异体通用型CAR-T疗法TyU19在Cell期刊发表研究，成功治疗了3名严重自身免疫疾病患者[13][14] - 该疗法利用CRISPR-Cas9基因编辑技术解决免疫排斥问题，在治疗后6个月的随访期间，所有患者症状均得到深度缓解，且无细胞因子释放综合征或其他严重不良事件[14][15] - 这项研究是国际上首次报道异体通用型CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病，也是Cell首次发表CAR-T细胞治疗自身免疫疾病研究[15] CAR-NK与其他创新CAR-T技术 - 2025年6月24日，启函生物开发的基于iPSC的工程化CD19/BCMA双靶点CAR-NK细胞疗法QN-139b在Cell期刊发表，成功治疗重症难治性弥漫性皮肤系统性硬化症患者[18][19] - 该研究标志着全球首个iPSC来源的CAR-NK细胞在自身免疫疾病治疗上的重要突破[20] - 2025年8月，博雅辑因参与的研究在Cell发表，通过敲除SPPL3基因给CAR-T细胞穿上“隐身衣”，能躲避免疫系统杀伤并减轻移植物抗宿主病，已在淋巴瘤和白血病患者的IIT临床试验中证实安全性和潜在治疗效果[23][24][25] 行业里程碑与学术认可 - 抗BCMA CAR-T细胞疗法研究是国产CAR细胞疗法第四次登上Cell期刊[4][12] - 通用型CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究是Cell首次发表该领域研究[15]