新一轮创新药物研发国家科技重大专项启动 - 新一轮“创新药物研发国家科技重大专项”已于2025年正式启动，与上一轮专项接续，计划实现跨越式发展 [1] - 上一轮“重大新药创制”专项（2008-2020年）成效显著，取得五大标志性成果，推动行业从“仿”到“创”、从“大”到“强”的趋势性变化 [1] 行业当前面临的挑战 - 原始创新能力弱：截至2025年8月，国内Top20企业的FIC管线数量仅为全球Top20药企的三分之一，重磅炸弹级产品较少 [2] - 驱动新药发展的核心技术少，在全新靶点、机制、新治疗概念和治疗策略的发现方面与发达国家有差距 [2] - 国际临床研究布局欠缺：2024年国内药企开展的国际多中心临床研究仅占总数的2.6%，远低于国外药企的24.9% [2] 专项组织管理模式创新 - 确立“两总两办”新架构（行政总指挥、技术总师、专项办、总师办），在中央科技委员会协调下提升管理专业化与协同效率 [2] - 变革项目组织模式，从高校、科研院所向创新型研发企业转移，组建跨机构、跨学科的“大团队”以解决“多、小、散”问题 [2] - 强化协同联动，加强与传染病防治、慢病防控等国家级科技计划及前端研发计划的有机衔接 [3] - 同步加强监管科学体系建设，提升对FIC药物等创新药的审评能力 [3] 专项未来十年发展路径与目标 - 计划从2025年至2035年实现四个“转变”：从侧重品种研发向建设新药创制能力转变；从强调中下游产业链向关注上游创新链转变；从支持仿制药向重点支持原创新药转变；从针对10类重大疾病向根据疾病谱变化和市场机制失灵疾病统筹布局转变 [3] - 2025年和2026年指南部署聚焦新靶点、新技术、新理论、新机制，包括AI原创靶点发现、中医药理论指导下的AI与数据驱动研发、通用型CAR-T、人工再生血小板技术、靶向蛋白降解等技术 [3] - 预期到2035年建成自主可控、运行高效的国家药物创新体系，突破一批新药创制关键核心技术，创制一批针对国内疾病谱的高水平创新药物，造就一批国际头部企业，使全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队 [4]