研究背景与医疗需求 - 肝硬化是一种严重疾病，由慢性肝病引起，可导致肝功能衰竭等并发症 [2] - 肝移植是根治方法但供体器官稀缺且存在围手术期并发症等风险，患者存在未被满足的医疗需求 [2] 创新疗法与技术平台 - 研究团队开发出将人类原代肝细胞转化为可扩增的肝细胞来源的肝前体样细胞（HepLPC）的方案 [6] - HepLPC能高水平分泌基质金属蛋白酶和肝细胞生长因子 [6] - 该技术平台旨在替代存在伦理问题的胎儿肝细胞移植策略 [6] 临床前研究数据 - 在肝硬化大鼠模型中，人源HepLPC展现出强效抗纤维化特性并促进肝脏再生 [8] - 临床前毒性评估基于36只食蟹猴，证实了该疗法的安全性 [8] - 异种HepLPC在一周内基本从体内清除，提示其疗效可能源于旁分泌信号而非长期定植 [8] 首次人体临床试验结果 - 临床试验纳入了9例平均年龄53岁的肝硬化患者，主要为乙肝病毒相关肝硬化 [8] - 患者经肝动脉输注HepLPC且未使用免疫抑制剂 [8] - 所有患者中未观察到严重不良事件，轻微不良事件与肝硬化患者常见症状一致 [10] - 疗法耐受性良好，无输注反应或剂量限制性毒性 [10] - 在6个月随访中，部分患者的肝脏生化指标、凝血功能及门脉高压相关参数有所改善，尽管Child-Pugh和MELD评分未显示显著改变 [10] 研究结论与前景 - 研究结果表明HepLPC治疗安全可行，为肝硬化治疗提供了新策略 [14] - 需进一步开展临床试验评估其对失代偿期肝硬化及慢加急性肝衰竭患者的疗效 [14]