Nature系列综述:in vivo CAR-T细胞疗法
生物世界·2025-11-17 16:27
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 嵌合抗原受体 (CAR) -T 细胞疗法,已经彻底改变了血液系统恶性肿瘤患者的治疗格局,但其应用仍受限于劳动密集型的制造流程、有限的生产能力以及不稳 定的临床疗效。 体内 CAR-T ( in vivo CAR-T) 细胞工程技术,通过直接在患者体内生成 CAR-T 细胞,消除了体外细胞处理和复杂物流的需求,同时提升临床疗效,力求克 服上述挑战。 病毒学、RNA 药物和纳米技术的最新进展促使 in vivo CAR-T 发生了根本性变革,通过慢病毒载体和脂质纳米颗粒 (LNP) 等靶向递送系统,将编码 CAR 的 遗传物质导入内源性 T 细胞。早期临床研究已证实了高效转导、持续 CAR 表达和抗肿瘤活性的早期迹象,完成了概念验证。 近日,CAR-T 细胞治疗先驱 Carl June , 诺奖得主、mRNA 技术先驱 Drew Weissman , 以及 Capstan、 Umoja、 Kelonia、 Moderna、 Myeloid、 Interius、 Orna、 Sana、 Carisma 等细胞疗法和 mRNA 技术公司的研究人员,在 Nature 旗下综述期刊 ...