公司股价与市场表现 - 公司股价从2021年12月上市当天12.18港元的高点，跌至2025年1月最低时的每股0.095港元，市值一度蒸发超99% [4] - 2025年，随着18A股市回暖，公司股价在1月至9月期间上涨，并杀回港股涨幅榜第一 [2][4] - 创始人将股价的大起大落视为涅槃重生的机会，并重拾信心 [2][4] 核心产品戈芮宁的里程碑 - 2025年5月，公司首款自研戈谢病药物注射用维拉苷酶β注射液（商品名：戈芮宁）获批上市，承诺将患者年治疗费用降低至少50% [6] - 2025年7月，戈芮宁在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方，正式进入临床应用 [6] - 2025年12月，戈芮宁成功入选首版国家《商业健康保险创新药品目录》，该目录于2026年1月1日起正式实施 [7][9] 商保创新药目录的意义与影响 - 国家商保创新药目录的推出，为创新药和高价药提供了新的支付路径，类似于在“基础食堂”外开设“精品特色窗口” [9] - 进入该目录后，商业保险将覆盖治疗费用，患者自付比例约为20%～50%，结合医保报销，自付金额大幅下降 [10] - 该目录解决了企业需与“省市惠民保逐个谈判”的痛点，进入国家目录后地方保险将自动覆盖，效率倍增 [12] - 在通过初步形式审查的121款药品中，公司有3款罕见病药入选，最终有18家企业的19个药品成功纳入目录，其中包括9个一类新药 [9][11] 戈谢病市场与支付挑战 - 中国戈谢病患者约有3000人，进口药年治疗费用高达150万至250万元，多数家庭难以承担 [4] - 创始人指出，罕见病药物支付的核心问题在于“有效需求”不足，若家庭年购药绝对支出超过3万元人民币，则不可能持续用药 [11] - 目前多数进入医保的罕见病药物，患者自付部分仍高于此门槛，导致实际用药率不足10% [12] - 公司目标是将戈谢病年治疗费用降至进口药的一半（约70万元），若中国3000名患者中有10%用药，即可让企业实现可持续经营 [12] 罕见病药物市场的机遇与战略 - 罕见病是生物医药创新的“试金石”，2024年全球销售前10的创新药中有7个具有孤儿药认证 [16] - 中国有超过2000万罕见病患者，基数位于全球前列，但2020年中国罕见病药市场规模仅约13亿美元，占全球约1% [17][19] - 预计到2030年，中国罕见病药市场规模将达到259亿美元，全球占比约7%，而2024年美国市场已达3000亿美元 [19] - 公司致力于打造药物平台，戈芮宁所采用的酶平台生产工艺技术可推广至其他同类药物，实现规模化生产以降低成本 [20] - 公司研发管线具备治疗多种适应症的潜力，例如在研的CAN106可治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和重症肌无力，后者在中国患者约20万人 [21] - 在全球获批和临床在研的药物中，罕见病药物使用新技术平台进行研发的占比超过50% [21] 公司发展历程与战略定力 - 公司创始人于13年前离开跨国药企，回国创立公司，当时国内罕见病领域几乎一片荒漠 [23][24] - 为求生存，公司最初立项三个肿瘤产品，直至2017年左右才决定逐步淘汰肿瘤管线，转向高价值罕见病管线 [24] - 在股价长期低迷、现金几乎枯竭、外界质疑声最盛时，公司坚持罕见病赛道，未转做回报率更高的药物 [25] - 戈芮宁从立项到获批上市不到7年，远快于行业平均10年的创新药开发周期 [28] - 创始人认为，全球有7000种罕见病，仅约100种有有效治疗药物，市场存在广阔未开发的空白 [28] - 公司目前的团队规模已降至上市以来最低，办公室也搬至租金更便宜的地点，但更加清醒创业的初心 [31]