公司概况与上市信息 - 嘉因生物是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术 [2] - 公司于2026年1月14日正式向港交所递交招股说明书，拟主板挂牌上市，建银国际担任独家保荐人 [2] 核心技术平台 - 公司基于自主研发的AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）和SODA（沉默寡核苷酸设计方法）技术平台，开发出了多元化且可扩展的产品管线 [4] 核心候选产品 EXG001-307 (SMA 1型) - EXG001-307是一种单剂量、基于AAV的基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症1型，旨在引导表达于中枢神经系统并尽量减少外周组织表达，以解决当前基因疗法的主要安全性局限 [4] - 该产品是治疗脊髓性肌萎缩症1型的潜在同类最佳候选产品，也是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产SMA基因疗法 [5] - 全球SMA药物治疗市场预计将从2024年的46.401亿美元增长至2030年的59.319亿美元，并预计于2035年进一步增长至94.469亿美元 [4] - 该产品针对SMA 1型的开发阶段为III期，预期于2026年下半年启动III期受试者招募，并拥有全球商业权利 [3] 关键候选产品 EXG102-031 (wAMD) 与 EXG202 (眼底新生血管疾病) - EXG102-031是一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)的基于AAV的基因疗法 [4] - EXG202是一种用于治疗眼底新生血管疾病（包括wAMD、糖尿病黄斑水肿(DME)和视网膜静脉阻塞(RVO)）的基于AAV的基因疗法 [4] - 这两款产品是单剂量、基于AAV的基因疗法，旨在克服现有抗VEGF生物制剂因半衰期短需重复给药及通路抑制不完全导致疗效欠佳的局限性 [5] - 根据资料，这两款关键候选产品是全球首个及唯一同时抑制所有关键血管生成通路（VEGF A/B、VEGF-C/D、PlGF和血管生成素-2）的基因疗法 [5] - 全球眼底新生血管疾病药物治疗市场估计将从2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，并预计于2035年进一步增长至558亿美元 [5] - EXG102-031针对wAMD的开发阶段为III期，预期于2026年下半年完成III期受试者招募 [3] - EXG202针对DME的开发阶段为II期，预期于2027年上半年启动II期研究；针对RVO的开发阶段为II期，预期于2027年下半年启动II期研究 [3] - 两款产品均拥有全球商业权利 [3] 其他在研产品管线 - 产品管线涵盖多种疾病领域，包括SMA 2/3型、慢性疼痛、阿尔茨海默病、雷特综合症、干性AMD、法布里病、杜氏肌营养不良症(DMD)等 [3] - 公司致力于通过创新的基因疗法及寡核苷酸类疗法，从罕见病领域拓展至影响更广泛患者群体的更常见疾病 [5] - 主要产品开发进展：EXG001-307 (SMA 2/3型) 预期2026年下半年提交IND；EXG112 (慢性疼痛) 预期2026年下半年提交IND；EXG115 (阿尔茨海默病) IND提交待定；EXG116 (雷特综合症) 预期2026年下半年启动IIT；EXG113 (干性AMD) IND提交待定；EXG110 (法布里病) 预期2027年下半年完成I期；EXG111 (DMD) 预期2027年下半年提交IND [3] 融资与资金用途 - 公司已获得君联资本、高瓴、险峰、济峰资本、凯泰资本、联想之星、淡马锡、CPE源峰、博远资本、泰福资本、清池资本、浙江基金、万联证券等知名机构的投资 [6] - IPO募集所得资金净额将主要用于：核心产品EXG001-307的研发；关键产品EXG102-031的研发；关键产品EXG202的研发；其他管线产品的研发；加强技术平台能力；以及用作营运资金、业务拓展及一般企业用途 [6]