FDA监管改革与新药审批逻辑重塑 - 新任FDA局长Marty Makary计划对监管流程进行重大改革，核心目标是让更多药物无需处方即可购买、简化药物研发流程、使细胞和基因疗法审批途径现代化、利用大数据加强上市后监管[4] - FDA已调整政策，允许在统计设计充分的情况下，仅通过一次关键性临床试验完成新药注册，而不再机械要求两项，承认试验设计与数据质量比试验数量更重要[5] - 在前临床阶段，FDA正推动用计算模型与器官芯片技术替代传统动物实验（尤其是灵长类实验），因其预测人体反应的能力被高估[7] - 在临床阶段，FDA打破传统的I、II、III期分段式流程，允许连续性试验与贝叶斯统计方法进入正式审批体系，实现基于实时数据的动态判断[7] - FDA启动了“以周为单位”的审批试点，已有药物在不到两个月内完成审批，筛选标准聚焦于癌症等重大未满足需求、制造回流美国及显著降低药价[7] 提升制度效率与应对国际竞争 - FDA局长指出，美国在生物医药领域面临的竞争压力主要来自制度效率的落后，而非技术本身，相比中国与澳大利亚，美国启动早期临床的速度明显偏慢[8] - 为解决效率问题，FDA正推动集中化的机构审查委员会（IRB）与标准化合同机制，以压缩因IRB审查、医院合同谈判等流程导致的数月延迟[8] - FDA讨论通过费用机制引导研发回流美国，若企业将I期试验放在海外完成将面临更高费用，在美国本土开展则可享受减免，但强调长期竞争力仍源于流程简化而非单纯保护[10] 对GLP-1药物、药价及AI医疗的监管态度 - FDA局长将GLP-1药物视为管理代谢疾病与系统性炎症的重要工具，而不仅是减重手段，并公开批评美国患者为同一药物支付远高于欧洲的价格[11] - FDA配合联邦医保系统推动“最惠国待遇”式谈判，已迫使药企显著下调早期用药成本，GLP-1药物的商业逻辑正从稀缺定价转向规模与可及性[11] - 为降低药价，FDA正推动更快放行生物类似药，并加速部分处方药转为非处方药，以引入市场竞争并绕开中间环节[13] - 在AI医疗领域，FDA认为若以监管传统药物的思路监管AI将导致创新失速，其目标是提供可预测的边界，只要产品不直接宣称用于医疗诊断或治疗，将获得更宽松的发展空间[13] 疫苗政策的调整与公众信任重建 - FDA正研究提出一份“核心疫苗清单”以明确优先级，避免因过度强制推荐而削弱公众信任，其逻辑并非减少接种，而是防止信任流失[16] - FDA局长公开质疑对新生儿统一接种乙肝疫苗的一刀切政策，认为在明确低风险人群中缺乏常识基础，强调需要通过更透明、理性的沟通让疫苗接种回到自愿与信任之上[16] AI医疗领域的行业前景与政策支持 - 国务院正式印发《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》，特别提出在医疗健康等重点领域加快推动AI落地应用，探索推广高水平居民健康助手，有序推动人工智能在辅助诊疗、健康管理、医保服务等场景的应用[34] - 行业观点认为，医疗领域将最先拥抱并受益于AI发展，因为行业信息密度高，医疗保健将是受益AI最多的领域，并将颠覆整个行业[29] - 有观点指出，AI最深远的应用将出现在医疗健康领域，该领域是AI最被低估的受益者，只要在监管和数据问题上处理得当，医疗保健是一个与AI天然契合的行业[31][33]