行业背景与疗法演进 - 自2017年起，美国FDA已批准多款CAR-T细胞疗法上市，用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症，并展现了强大的治疗效果[3] - 近年来，CAR-T细胞疗法在临床研究中显示出对系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病、重症肌无力、免疫介导的坏死性肌病等B细胞介导的自身免疫疾病具有良好的治疗效果[3] 最新临床研究概述 - 2026年2月5日，国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》发表了一项关于使用抗CD19 CAR-T细胞治疗儿科难治性自身免疫疾病的研究[3] - 该研究在医院豁免途径下，对8名患有严重/难治性自身免疫疾病的儿童病例进行了治疗，所有患儿均表现出临床显著的自身免疫疾病的改善或缓解[4] - 具体疾病分布为：4名系统性红斑狼疮、3名皮肌炎、1名系统性硬化症[4][6] 治疗方法与监管路径 - 患者接受了单次输注1×10^6/kg即时制备的自体CD19 CAR-T细胞治疗，该细胞疗法产品名为zorpocabtagene autoleucel[6] - 治疗是在医院豁免项目下进行的，该通道为患有危及生命或严重致残疾病且缺乏有效治疗方案的患者，提供了使用非常规先进治疗药物产品的机会[6] - 与同情用药途径不同，先进治疗药物产品不一定需要经过临床试验或提交上市许可申请[6] 治疗结果与安全性数据 - 所有患者在淋巴细胞耗竭后进行CAR-T细胞输注，输注后CAR-T细胞在体内扩增，促进了B细胞的迅速清除[7] - 不良事件方面：6名患者报告出现1级细胞因子释放综合征，1名患者报告出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，2名患者出现了晚期血液毒性但均为1级，所有不良事件均在可控范围内且未发生严重感染[7] - 中位随访时间为16.5个月，所有患者均出现临床显著改善或缓解，表现为疾病活动评分降低以及器官损伤逆转的迹象[7] - 临床改善使得即使在B细胞重建之后，也能持续停用免疫调节剂[7] 研究结论与未来方向 - 基于试验结果，研究团队表示迫切需要启动纳入儿童和青少年的正式临床试验，以确认这些初步结果[7] - 正式临床试验的另一目标是评估这种CAR-T细胞疗法在儿童和青少年自身免疫疾病患者中的长期安全性[7]