文章核心观点 - 中外製薬的基因治疗药"Elevidys"在日本获批并创下最高药价记录 该药用于治疗杜氏肌营养不良症 为一次性给药疗法 已被纳入日本医保并上市 预计患者个人负担极低[3][5] 产品与定价 - 基因治疗药"Elevidys"的公定价格定为3亿497万日元 约合人民币1379万元 为日本国内最高药价[3] - 该药针对因基因变异导致肌肉坏死、肌力下降的"杜氏肌营养不良症"患者 一次给药即可完成治疗[3] 市场准入与患者群体 - 日本厚生劳动省预计于2月20日将该药纳入医保并于同日上市[5] - 治疗对象限定为3至7岁可步行的杜氏肌营养不良症患者 给药前将进行检测以确认是否可期待疗效[5] - 日本的对象患者预计在2026年度为37人 未来将仅限新发病例 预计每年约20人左右[5] 支付与可及性 - 通过指定疑难病和儿童慢性特定疾病医疗费补助制度等 患者个人负担几乎不会产生[5]