文章核心观点 - CD19 CAR-T细胞疗法在一名同时患有三种难治性自身免疫疾病的女性患者身上取得了突破性成功，使其症状完全消失超过14个月，且安全性良好[2][6][9] 病例背景与疾病严重性 - 患者同时患有三种B细胞介导的自身免疫疾病：自身免疫性溶血性贫血、免疫性血小板减少症和抗磷脂抗体综合征，这是主导专家Fabian Müller见过的首例[6] - 患者病情严重且完全失控，曾接受9种其他治疗均无效，无法工作，有时需卧床数周，因红细胞大量流失平均每天需输血一袋，多时达三袋，危及生命[2][6][7] 治疗方案与过程 - 患者基于同情用药原则，接受了含氟达拉滨/环磷酰胺的淋巴细胞清除治疗后，输注了即时制备的自体CD19 CAR-T细胞，剂量为1×10^6细胞/千克体重[7] - 治疗主导者为埃尔朗根大学医院的Fabian Müller，他是最早将CAR-T应用于自身免疫疾病治疗的专家之一，此前已成功治疗系统性红斑狼疮等多种自身免疫疾病[6] 疗效与安全性结果 - 治疗后显示出快速且持续的B细胞耗竭，患者在第7天不再需要输血，第25天血红蛋白恢复正常，溶血标志物消退，相关抗体在11个月随访期内恢复正常且未复发[7] - 免疫性血小板减少症病情稳定不再需要额外治疗，在治疗和随访期间未出现细胞因子释放综合征或神经毒性，仅观察到轻度转氨酶升高和血小板减少[7][9] - 治疗结束超过14个月后，患者未再表现出任何症状，也不再需要输血和其他治疗[2] 研究意义与发表 - 该案例表明CD19 CAR-T细胞疗法能使严重难治性自身免疫性溶血性贫血迅速且持久地缓解，并改善伴发的其他自身免疫疾病，且毒性反应良好[9] - 该研究于2026年4月9日发表在Cell子刊Med，同日被Nature官网头条报道[2][4]