文章核心观点 - 2026年ASCO与EHA年会公布了血液肿瘤领域的多项突破性临床数据，涉及多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征以及体内CAR-T疗法，展示了多个公司和候选药物强劲的疗效与安全性 [1] 多发性骨髓瘤研究进展 - 强生：在MajesTEC-9研究中，Teclistamab将疾病进展或死亡风险降低了71%，将死亡风险降低了40%，其组内≥完全缓解率达65.9%，对照组仅为16.8% [2] - 强生：Tal+Dara+Pom联合治疗方案24个月无进展生存率为81.3%，总缓解率为88.2%，微小残留病灶阴性且≥完全缓解率为52.3% [2] - Kelonia Therapeutics：其BCMA靶向药物KLN-1010在高危和多线治疗失败的多发性骨髓瘤患者中实现了100%的微小残留病灶阴性，安全性整体较好 [2] - 科济药业：CT0596用于复发/难治性多发性骨髓瘤及浆细胞白血病的I期临床显示，6例多发性骨髓瘤患者中3例达到严格完全缓解、2例达到非常好的部分缓解、1例部分缓解；2例浆细胞白血病患者均达到严格完全缓解；所有患者在4周内均达到微小残留病灶阴性，无≥3级细胞因子释放综合征，展现出较好的早期疗效和更优的安全性 [2] 慢性淋巴细胞白血病研究进展 - 百济神州：zanubrutinib+sonrotoclax联合疗法疗效优于布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂单药，最佳外周血不可测微小残留病灶阴性率达99%，在中位随访超过30个月的数据中，320mg剂量组的无进展生存率仍维持在100% [3] - 百济神州：其布鲁顿酪氨酸激酶-CDAC药物用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病的I期临床，总体患者的总缓解率为85.1% [3] - 百济神州：BCL2抑制剂+BTK抑制剂用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病，总缓解率为98%，完全缓解率为54%，在320mg sonrotoclax组别中，24个月无进展生存率为95%，最佳外周血不可测微小残留病灶率为86% [3] - 诺诚健华：ICP-248联合奥布替尼展现初步临床疗效，总体总缓解率为97.6%，第12周外周血不可测微小残留病灶率在100mg组为7.1%（1/14），125mg组提升至46.2%（6/13），早期数据显示125mg剂量在微小残留病灶清除方面具有明显优势 [3] 急性髓系白血病与骨髓增生异常综合征研究进展 - 诺诚健华：ICP-248联合阿扎胞苷疗法初步展现疗效，在初治骨髓增生异常综合征患者中，总缓解率达到100%；在初治急性髓系白血病患者中，复合完全缓解率为81.8%，在两种疾病的治疗中均展现了良好的安全性和有效性 [4] - 康方生物：AK117联合阿扎胞苷和维奈克拉用于不适合强化疗的初治急性髓系白血病患者的II期临床，总缓解率达到80%，不可测微小残留病灶率为46.7%，显著延长了患者的生存期 [4] 体内CAR-T疗法研究进展 - Kelonia Therapeutics：其BCMA靶向体内CAR-T药物KLN-1010在已治疗的18名多发性骨髓瘤患者中全部出现治疗应答，且随访超过4个月的6名患者中，有4名检测未见癌症迹象 [5] - 传奇生物：公布了体内CAR-T细胞疗法LB2501在12名复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的首批数据，接受2剂量组的6例患者均表现出客观缓解，其中5例在中位随访2.2个月后达到完全缓解；在安全性方面，未发生剂量限制性毒性、严重不良事件、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或死亡病例 [5]