融资与公司发展 - 睿健医药近期完成过亿元B+轮融资 由丰川资本领投 荷塘创投跟投 易凯资本任独家财务顾问 募集资金将用于加速推进核心产品管线的中美临床试验和多款创新管线的研发[4] - 两轮B系列融资累计募资超2亿元[5] - 公司成立于2017年 聚焦于小分子化学转录调控诱导多能干细胞(iPSC)产品开发[5] 核心产品进展 - 自主研发的用于帕金森治疗的核心产品管线NouvNeu001已启动II期临床[5] - NouvNeu001在I期临床研究中 10例入组案例结果显示患者运动功能"表现出显著的临床改善趋势" 非运动症状也达到显著改善标准[7] - PET影像分析证实了细胞移植后在脑部的定植及功能 移植区域多巴胺转运酶活性明显增强[7] - 低剂量组中最长随访时间已超过60周 患者行为学改善效应仍在稳定持续[7] - 公司还开发了针对50岁以下早发型帕金森患者的NouvNeu003 已于2023年年底获国家药监局批准进入I期临床 现已完成全部患者入组[8] 国际化布局 - NouvNeu001在美国的IND申请已获批 并取得FDA授予的特别豁免权 预期于2024年上半年正式启动I期临床入组[8] - 针对眼科疾病领域布局的产品NouvSight001 于2023年3月获得FDA的孤儿药认定 用于治疗视网膜色素变性系列适应症[8] 技术与市场优势 - 公司采用小分子化学转录调控iPSC技术平台 开发新一代化学诱导通用型细胞疗法[10] - 在临床进度、临床疗效以及生产成本等方面具备显著优势[10] - 产品定价将综合参考国家医保承受能力、患者付费能力和企业成本等因素 公司在生产工艺流程上的成本优势为实现这一目标奠定了基础[8] 行业背景 - 帕金森病发病根源在于患者脑部多巴胺能神经元的大规模凋亡[3] - 现有治疗手段以药物和手术为主 只能"缓解症状" 无法阻止神经退化 且存在疗效减退或不良反应等问题[5] - iPSC技术被认为是实现帕金森病情"逆转"的基础平台[6]