核心观点 - 全球首个且目前唯一突破性疗法激活素信号传导抑制剂欣瑞来（注射用索特西普）在中国获批，用于治疗特定分级的肺动脉高压成年患者，标志着该疾病治疗进入对因治疗新阶段 [1] 药品与疗法 - 药品名称为欣瑞来（注射用索特西普），是一种激活素信号传导抑制剂 [1] - 该药品是全球首个且目前唯一获批的突破性疗法 [1] - 适应症为世界卫生组织功能分级Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压成年患者，旨在改善患者运动能力和功能分级 [1] 疾病背景与未满足需求 - 肺动脉高压是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病 [1] - 不进行针对性治疗的特发性肺动脉高压患者出现症状后的中位生存期仅2.8年 [1] - 新诊断的肺动脉高压患者5年死亡率达40% [1] - 模型预测显示，肺动脉高压的发病和患病病例数仍将逐年增加 [1] - 患者亟须创新治疗以改善生活质量及预后 [1] 医学机制与治疗意义 - 肺动脉高压的病理机制涉及肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，最终导致右心室肥厚与结构改变 [2] - “激活素-骨形态发生蛋白”信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动肺动脉高压肺小动脉结构改变的关键 [2] - 索特西普在中国的获批，标志着中国肺动脉高压治疗从扩血管对症治疗迈入逆转肺血管重构的新篇章 [2] - 此次获批拉开了肺动脉高压对因治疗新时代的帷幕 [2] - 为中国境内肺动脉高压患者带来了全新的治疗选择 [2]