报告发布与背景 - 北京病痛挑战公益基金会与弗若斯特沙利文联合举办《2026罕见病行业趋势观察报告》线上发布会，这是双方发布的第五份罕见病领域年度趋势观察报告 [1] - 报告系统回顾了2025年中国罕见病领域从“政策搭建期”向“体系深化期”跨越的关键变革 [1] - 报告发布了六份最新领域清单，为罕见病治理提供全景式呈现 [1] 2025年行业发展关键进展 - 2025年中国罕见病治理正经历一场深刻的系统性变革，各主要领域均有突破 [2] - 诊疗体系建设取得系统性进展 [2] - 中国罕见病AI领域迎来里程碑式突破 [2] - “双目录”开启，多层次支付结构正式成型 [2] - 特医食品监管体系实现重大突破 [2] - 药物研发与审评审批端，本土创新力量加速崛起 [2] - 社会力量与科技平台持续补位 [2] 报告涵盖的核心清单 - 2025年中国最新出台的罕见病相关政策全景清单 [1] - 中国已上市罕见病治疗药物全清单 [1] - 未纳入医保且费用高昂的罕见病药品清单 [1] - 国内罕见病患者先行先试使用境外特药清单 [1] - 中国罕见病基因疗法在研管线一览 [1] - 2025年罕见病领域医药交易清单 [1]