核心观点 - Cytokinetics公司宣布其药物MYQORZO® (aficamten)在中国获得国家药品监督管理局批准，用于治疗纽约心脏协会心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状 [1] - 此次批准触发了公司从合作伙伴赛诺菲获得750万美元的里程碑付款，并有资格获得总计高达1.425亿美元的后续开发和商业里程碑付款，以及未来在大中华区销售额百分之十几到二十几的特许权使用费 [2] 公司动态与财务影响 - **里程碑付款触发**：MYQORZO在中国获批用于梗阻性肥厚型心肌病，触发了赛诺菲向Cytokinetics支付750万美元的里程碑款项 [1][2] - **未来潜在收入**：根据许可与合作协议，Cytokinetics仍有资格从赛诺菲获得高达1.425亿美元的开发和商业里程碑付款 [2] - **特许权使用费**：公司有资格获得未来MYQORZO在大中华区销售额百分之十几到二十几的特许权使用费 [2] - **全球监管进展**：Aficamten在美国正处于监管审查阶段，FDA对其新药申请的处方药用户付费法案目标行动日期为2025年12月26日 [3] - **欧洲市场进展**：欧洲药品管理局人用药品委员会已采纳积极意见，建议在欧盟授予aficamten上市许可，欧盟委员会预计在2026年第一季度做出最终决定 [3][9] 产品与研发管线 - **产品机制**：MYQORZO是一种研究性的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩 [4] - **临床开发项目**：MYQORZO的开发项目旨在评估其作为改善肥厚型心肌病患者运动能力和缓解症状的治疗潜力 [5] - **关键临床试验**：该药物在SEQUOIA-HCM这项针对症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的阳性关键3期临床试验中进行了评估 [5] - **突破性疗法认定**：MYQORZO已获得美国FDA授予的用于治疗症状性肥厚型心肌病，以及中国NMPA授予的用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性疗法认定 [5] - **其他临床研究**：Aficamten目前正在非梗阻性肥厚型心肌病患者的3期试验ACACIA-HCM、儿科梗阻性肥厚型心肌病患者的CEDAR-HCM以及开放标签扩展临床研究FOREST-HCM中进行临床研究 [6] - **公司其他管线**：Cytokinetics还在开发omecamtiv mecarbil（一种心肌肌球蛋白激活剂，用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭）、ulacamten（一种作用机制不同于aficamten的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗射血分数保留的心力衰竭）以及CK-089（一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂） [9] 市场与疾病背景 - **疾病定义与流行病学**：肥厚型心肌病是一种心肌异常增厚的疾病，是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约有28万确诊患者，估计还有40万至80万未确诊患者 [7] - **患者分型**：约三分之二的肥厚型心肌病患者为梗阻型，三分之一为非梗阻型 [7] - **疾病负担与风险**：肥厚型心肌病患者发生心房颤动、中风和二尖瓣疾病等心血管并发症的风险很高，也是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一 [7][8] 合作与授权关系 - **合作历史**：2024年，赛诺菲从Corxel Pharmaceuticals获得了在大中华区开发和商业化MYQORZO的独家权利，而Corxel此前根据Cytokinetics的全球注册计划从Cytokinetics获得了该药物在大中华区的权利 [11]