政策引领 - ICH E6(R3)引入去中心化临床试验(DCT)框架，打破医院中心化模式，患者可在社区诊所或居家参与试验 [1] - 准则明确"以患者为中心"核心理念，优化伦理审查机制与责任边界 [1] - 三大核心理念重塑行业标准：适用性(Fit for Purpose)、质量源于设计(QbD)、风险相称性(Risk Proportionality) [2] - Annex 2首次将真实世界数据(RWD)与新技术应用纳入框架，推动行业进入"智能合规"新时代 [2] 设计革新 - QbD理念转变研究逻辑，从"被动规避风险"转向"主动设计质量" [4] - 关键质量要素(CtQ)前置，避免无关变量干扰试验设计 [4] - 智能工具通过生物标志物验证与机器学习提升入组效率，罕见病采用预后富集策略贴近真实诊疗场景 [4] 技术赋能 - AI覆盖研究全流程，包括方案设计、患者招募、数据采集与统计 [5] - 智能招募平台使银屑病III期试验招募周期从12个月缩短至7个月，入组速度提升3倍 [5] - 远程监控系统使腹膜透析患者并发症发生率下降60%，依从性提升至92% [6] - AI+RPA技术实现不良事件分钟级响应，非结构化数据处理效率提升80% [7] 数据驱动 - RWD(电子健康记录、疾病登记等)加速新药研发，提供关键临床证据 [8] - 美国FDA首次基于纯回顾性RWE批准罕见病药物，无需RCT [8] - 中国NMPA批准首例以本土RWE为核心证据的血液肿瘤药物，融合国际多中心数据 [8] 行业生态 - 形成"政策-设计-技术-数据"一体化创新生态，推动研发资源优化配置 [9] - 智能质量管理体系实现研究效率与患者体验双重升级 [9]