核心观点 - argenx公司在2025年AANEM和MGFA会议上公布了VYVGART®在广泛全身型重症肌无力患者群体中的新数据 这些数据强化了VYVGART作为变革性疗法的潜力 旨在为所有gMG患者提供快速、显著且持续的功能改善 无论其疾病亚型如何 [1][2][3] ADAPT SERON试验（AChR-Ab血清阴性gMG） - 针对AChR抗体血清阴性gMG患者的3期ADAPT SERON试验达到主要终点 VYVGART治疗组在第四周时MG-ADL总分相比安慰剂组有统计学显著改善 p值为0.0068 [6] - 在总体人群中 VYVGART治疗组患者第4周时MG-ADL总分相比基线平均改善3.35分 具有临床意义 表明患者在呼吸、进食、视力和运动功能方面有显著改善 [6] - 疗效在所有AChR-Ab血清阴性亚组中均得到体现 包括MuSK+、LRP4+和三重血清阴性gMG 并且随着治疗周期的增加而更加显著 [6] - VYVGART在所有血清阴性亚型中耐受性良好 安全性特征与在AChR-Ab血清阳性患者中已确立的安全性一致 未发现新的安全问题 [6] - 公司计划与美国FDA分享这些结果 并寻求将VYVGART的标签扩展至涵盖所有三种亚型的成人AChR-Ab血清阴性gMG患者 [7] ADAPT Jr试验（青少年gMG患者） - 2/3期ADAPT Jr研究的中期结果显示 VYVGART改善了12-17岁青少年gMG患者的结局 有望解决这一需求未满足的患者群体 [8] - 在青少年患者中观察到的总IgG和AChR抗体水平降低与成人gMG患者的结果相似 [8] - VYVGART在青少年中耐受性良好 显示出有利的安全性特征 [8] 真实世界证据与长期疗效 - 一项真实世界回顾性研究显示 接受VYVGART长期治疗的gMG成人患者口服糖皮质激素使用量大幅渐进减少 725%的患者实现了有意义的激素减量 定义为每日剂量相比基线至少减少1毫克 [15] - 在18个月时 接受VYVGART治疗患者的平均每日GC剂量下降超过50% 从16.6毫克/天降至7.5毫克/天 55%的患者平均每日GC剂量为5毫克/天或更少 30%的患者完全停用GC [15] - ADAPT-SC+开放标签扩展研究的最终结果表明 VYVGART SC在长达459.4参与者年的随访期间耐受性良好 [15] - 592%的AChR抗体阳性参与者至少一次达到最小症状表达标准 而881%达到MSE的参与者将此状态维持了至少4周 [15] - 长期使用未发现新的安全信号 [15] 疾病背景与市场潜力 - 全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫病 约85%的MG患者会在24个月内发展为gMG 其中约85%的患者为AChR抗体阳性 [27] - 约20%的gMG患者为AChR抗体血清阴性 这部分患者可能携带其他抗体 如MuSK或LRP4 或为三重血清阴性 历史上缺乏有效治疗方案 存在高度未满足的医疗需求 [28][29] - VYVGART是首个获批的新生儿Fc受体阻断剂 [30]