公司概况与财务状况 - Clene Inc 是一家专注于通过改善线粒体健康和保护神经元功能来治疗神经退行性疾病的临床后期生物制药公司 其核心在研药物为CNM-Au8 [1][15] - 公司已通过超募的注册直接发行筹集了超过2800万美元资金 其中首期超过600万美元的资金预计将支持公司运营至2026年第四季度 足以支撑到美国食品药品监督管理局可能的新药申请受理决定 另外两期总额超过2200万美元的潜在融资将与NDA受理和美国食品药品监督管理局批准里程碑挂钩 预计将为公司提供直至2027年的充足资金 [4] 2026年关键监管与临床里程碑 - 公司计划在2026年第二季度通过加速监管途径向美国食品药品监督管理局提交CNM-Au8的新药申请 美国食品药品监督管理局可能在2026年下半年受理该NDA并设定处方药使用者费用法案日期 潜在批准和商业上市可能在2027年 [5][7] - 公司已安排在本季度末与美国食品药品监督管理局神经病学部门举行面对面的C类会议 讨论2025年底提交的详尽资料包中的数据 预计将在2026年第二季度初收到会议纪要 [5][7] - 为确认在多个2期试验中观察到的CNM-Au8 30mg治疗的生存获益并满足加速批准途径的要求 公司计划在2026年晚些时候启动确证性3期RESTORE-ALS试验的首例患者给药 该试验方案已与美国食品药品监督管理局讨论并获审阅 [10] CNM-Au8的临床数据与加速批准依据 - 在超过800名肌萎缩侧索硬化症患者中积累了广泛的临床经验 数据显示CNM-Au8治疗能显著降低死亡风险并减缓临床恶化 这些生存获益伴随着神经丝轻链和胶质纤维酸性蛋白等肌萎缩侧索硬化症相关生物标志物的统计学显著下降 为死亡风险降低提供了生物学基础 [3][6][8] - 公司认为 神经丝轻链作为神经退行性变的已验证生物标志物 其变化可作为美国食品药品监督管理局加速批准CNM-Au8的可行替代终点 神经丝轻链生物标志物变化近期已被美国食品药品监督管理局用于另一款肌萎缩侧索硬化症药物的加速批准 [6][8] - CNM-Au8在所有临床试验和扩大可及项目中表现出良好且一致的安全性和耐受性 总计超过1000患者年的治疗中 不良事件主要为轻至中度 未发生与药物相关的严重不良事件 也未发现与长期使用相关的安全信号 [9] 其他研发管线进展 - CNM-Au8在多发性硬化和帕金森病中也显示出有前景的临床获益 在多发性硬化项目中 公司将结合美国食品药品监督管理局的反馈 最终确定专注于认知功能的3期临床试验设计 公司视CNM-Au8为潜在的“一药多管线”产品 肌萎缩侧索硬化症适应症将成为神经退行性疾病领域更大临床开发管线的基础 [12]