新闻核心事件 - Monopar Therapeutics Inc 于2025年11月9日宣布，在美国肝病研究协会2025年肝脏会议上公布了其ALXN1840-WD-204铜平衡研究的2期临床新数据和分析 [1] 临床数据结果 - ALXN1840（硫钼酸胆碱）治疗威尔逊病能快速且持续地改善患者的每日铜平衡，主要通过增加粪便铜排泄实现 [2] - 研究中接受ALXN1840治疗的患者（n=8）的平均每日铜平衡显著低于治疗前基线，表明病情改善 [3] - 铜平衡改善在初始每日一次15毫克给药期（第1-28天）和整个治疗期间（第1-39天，包括隔日15毫克或每日一次30毫克给药方案）均观察到 [3] 公司研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，核心产品包括用于治疗威尔逊病的晚期阶段药物ALXN1840 [5] - 公司管线还包括用于晚期癌症成像的1期阶段药物MNPR-101-Zr，以及用于治疗晚期癌症的1a期阶段药物MNPR-101-Lu和晚期临床前阶段药物MNPR-101-Ac225 [5]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Monopar宣布，其用于治疗威尔逊病的候选药物ALXN1840的积极临床数据已在《肝脏病学杂志》上发表，新分析显示该药物能显著改善患者的铜平衡，促进铜排泄 [1][2][3] 关键临床发现 - 在15毫克/天的治疗期间，ALXN1840使铜平衡的日均差值为-0.367毫克，具有统计学显著性（p=0.005）[5] - 在整个治疗期间（包含剂量调整至15毫克隔日一次和30毫克/天的患者），铜平衡的日均差值为-0.289毫克，具有统计学显著性（p=0.023）[5] - 与基线相比，铜平衡的累积平均变化为-6.08毫克（95%置信区间：-10.18毫克至-1.98毫克）[5] 数据解读与背景 - 新分析纠正了此前一项二期研究（ALXN1840-WD-204，NCT04573309）的结论，指出原结论认为ALXN1840不能促进铜排泄是基于铜平衡方程的方法学局限，该方程仅考虑了部分铜流失途径 [2] - 通过比较患者使用ALXN1840前后的数据，并控制其他铜流失途径，分析证明ALXN1840在整个研究期间显著改善了铜平衡（增加了铜排泄）[2] 公司研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，其研发管线包括用于威尔逊病的后期阶段药物ALXN1840 [8] - 公司管线还包括放射性药物项目：用于晚期癌症成像的MNPR-101-Zr（1期阶段）、用于治疗晚期癌症的MNPR-101-Lu（1a期阶段）和MNPR-101-Ac225（临床前后期阶段）[8]