Blueprint Medicines (BPMC) Q1 2025 Earnings Call May 01, 2025 08:00 AM ET Company Participants Jenna Cohen - Vice President of Investor Relations and Global Business CommunicationsKate Haviland - President & CEOPhilina Lee - Chief Commercial OfficerBecker Hewes - Chief Medical OfficerMike Landsittel - Chief Financial OfficerLaura Prendergast - Vice PresidentChristina Rossi - Chief Operating OfficerPaul Jeng - Vice PresidentMichael Yee - Managing DirectorMark Aleynick - Biotechnology Equity ResearchReni Benj ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度AYVAKIT全球净产品收入达1.494亿美元，其中美国市场为1.294亿美元，美国以外市场为2000万美元 [10] - 公司将AYVAKIT净产品收入全年指引上调至7 - 7.2亿美元 [13][35] - 公司现金状况良好，拥有9亿美元现金 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 AYVAKIT业务 - 第一季度AYVAKIT收入同比增长61%，新患者启动数量在美和国际业务均有增长，停药率保持较低水平，在晚期SM和ISM中呈现多年治疗的积极趋势 [5][11] - 免费商品率已远低于10% [12] 研发业务 - 研发费用因elenestinib和BLU - 808临床研究出现季度环比增量增长 [36] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 自ISM获批以来，美国的处方医生基础已增长两倍，学术和社区医疗场所均有采用 [17] - 约25000名被诊断为SM的患者，仅美国目前被诊断患者的约20%渗透率就能实现20亿美元的年收入 [13] 国际市场 - 国际团队表现出色，同比业绩增长超一倍，预计今年国际业务对营收的贡献仍在10 - 15%范围内 [58][59] - 目前仅德国有ISM报销，预计今年其他市场会陆续跟进，明年及以后将看到ISM在多个市场的增长 [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为顶级生物技术公司，专注创新、商业卓越和保持持久财务状况，以在全球投资组合中进行有纪律的投资 [5] - 目标是到2030年AYVAKIT实现20亿美元收入，SM业务达到40亿美元的峰值机会 [6][13] - 扩大销售团队，重点覆盖过敏、皮肤科和胃肠病学领域，以增加可寻址患者群体 [19] - 推进以肥大细胞为导向的研究药物管线，elenestinib和BLU - 808有潜力为公司带来显著价值 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管市场波动，但公司凭借持久的商业增长、强大的现金状况和有纪律的资本分配策略，能够按计划执行业务 [8] - 公司知识产权位于美国且产品成本低，不受生物制药关税影响，未来12个月无重大监管申报计划，目前与FDA的常规互动未受影响 [9] - 公司对实现2030年目标充满信心，将继续推动市场增长 [21] 其他重要信息 - AYVAKIT在PIONEER研究中，三年治疗后的安全性良好，仅3%的患者因治疗相关不良事件停药，25毫克剂量对大多数患者有良好的获益 - 风险比 [23][25] - BLU - 808已启动两项概念验证研究，分别针对过敏性鼻结膜炎和慢性荨麻疹，今年有望分享早期数据 [7][8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Q2的增长情况以及BLU - 808的剂量选择策略 - 公司预计剩余季度会有增长，Q1订单天数少的影响会在Q3弥补，免费商品率波动范围已缩小，公司对实现全年指引和2030年目标有信心 [41][43][44] - BLU - 808采用多种给药方案，1 - 6毫克的剂量范围能覆盖IC90，研究旨在了解药物使用方法和确定最佳剂量，为下一阶段研究做准备 [45][47] 问题2: 指引中考虑的因素、Harbor研究第二部分数据预期以及2030年20亿美元目标是否包含LNSNIP数据 - 指引主要考虑治疗更多患者、新患者启动数量、治疗持续时间、毛利与净收入、免费商品率和国际业务等因素，公司已将季度波动因素纳入指引 [50][51][53] - Harbor研究刚刚启动，目前推测顶线数据时间还为时过早 [55] - 2030年20亿美元目标完全由AYVAKIT驱动，不包含LNSNIP相关数据 [50] 问题3: 国际市场驱动因素、ISM报销情况以及ISM患者剂量升级比例 - 今年国际业务预计贡献营收的10 - 15%，德国业务表现良好，预计其他市场今年会有ISM报销，明年及以后将看到更多市场的增长 [59] - 25毫克剂量对大多数患者适用，剂量升级至50毫克的患者不到10%，PIONEER研究人群可能不代表现实世界情况 [64][66] 问题4: 今年剩余季度的增长轨迹以及国际业务的影响 - 以更新后的全年指引为基准，各季度有独特变量，Q1少的订单日会在Q3弥补，整体患者持续增长，公司朝着指引目标前进 [70][72] 问题5: 今年增长受新专业领域（皮肤科和胃肠病学）与原目标专业领域（过敏科和血液肿瘤学）的影响程度 - 今年增长主要由现有目标专业领域的处方医生基础和患者激活驱动，新专业领域的拓展预计在2026年及以后进一步推动增长 [75][76][77] 问题6: 低于10%的免费药物率的持久性以及4月患者新增趋势 - 免费商品率已远低于10%，预计该比率在今年相对稳定，公司将关注新医保患者获取商业药物的能力 [81][82] - 公司不讨论当前季度情况 [81] 问题7: BLU - 808在Sindhu和过敏性鼻结膜炎中的标准以及与KIT抗体的比较 - 需关注入组情况，目前难以确定标准，研究旨在了解药物最佳给药方案和对患者症状的改善情况 [85] 问题8: 美国以外市场本季度增长持平的驱动因素 - 国际市场潜在需求增长符合预期，Q4的提前订单影响了Q4与Q1的动态，国际业务同比增长近一倍，目前仅德国有ISM报销，更多大市场今年将上线 [89] 问题9: DTC广告策略的评估指标、皮肤科和胃肠病学医生群体规模以及是否会增加诊断患者总数 - DTC广告策略通过提高非使用者对AYVAKIT的认知度、增加患者咨询和新患者启动数量来评估效果 [92][93] - 皮肤科和胃肠病学领域有未开发的已诊断SM患者，拓展该领域有望提高治疗率，促进长期增长 [94] 问题10: 各专业领域治疗患者的比例、当前覆盖和频率情况以及拓展皮肤科和胃肠病学领域后的发展预期 - 目前大多数处方来自过敏科和血液科，过敏科的处方广度增长更快，皮肤科和胃肠病学领域刚刚起步，有很大增长空间 [99] - AYVAKIT的长期安全性数据使其适合更多患者，公司认为现在是拓展过敏科和进入皮肤科、胃肠病学领域的好时机 [100][101] 问题11: 新招聘的销售团队规模与现有销售团队的对比 - 新招聘的销售团队是增量扩张，能提高对现有处方医生的覆盖和频率，并拓展到其他专业领域，公司通过分析确定患者参与度高的领域进行精准覆盖 [104] 问题12: 拓展皮肤科和胃肠病学处方医生后，患者的依从性情况 - 商业环境中，患者是否得到良好控制是关键，与症状严重程度无关，公司整体商业依从性非常高 [106][107] 问题13: BLU - 808在荨麻疹适应症中，Sindu和CSU的未满足需求、Dupixent获批的影响以及皮肤科医生和过敏科医生对风险 - 获益比的看法 - 患者希望有小分子口服解决方案，尽管Dupixent有一定疗效，但公司认为直接针对肥大细胞的小分子药物是更好的治疗方法 [110] 问题14: elenestinib、BLU - 808和提名后首个综合项目的运营支出分配、今年是否有盈利和自由现金流以及AYVAKIT收益是否会再投资于管线 - 公司在资本分配上保持纪律，适度增加SG&A和研发支出，以推动近期和长期增长，elenestinib和BLU - 808是近期优先项目 [116][117] - 公司有良好的业务发展战略，会通过合作等方式实现公司战略目标并保持可持续财务状况 [118][119]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度AYVAKIT全球净产品收入达1.494亿美元，其中美国市场为1.294亿美元，美国以外市场为2000万美元 [13] - 基于积极基本面和对免费商品的额外洞察，公司将AYVAKIT净产品收入全年指引上调至7 - 7.2亿美元 [37] - 研发费用因elanestinib和BLU - 808临床研究出现季度环比增量增长，销售、一般和行政费用（SG&A）第一季度与上一季度持平，预计后续两者都将有适度增长 [38] - 公司现金状况良好，拥有9亿美元现金 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 AYVAKIT业务线 - 第一季度AYVAKIT收入同比增长61%，新患者启动数量在美和国际业务均有增长，停药率保持较低水平，在晚期系统性肥大细胞增多症（SM）和惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）中呈现多年治疗的积极趋势 [7][15][16] - 免费商品率目前远低于10%，这一有利动态促使公司上调全年收入指引 [16][17] 研发业务线 - elenestinib的关键HARBOR研究已启动，旨在提供超越症状控制、涉及器官愈合和疾病修饰的创新治疗 [10] - BLU - 808已启动两项概念验证研究，分别针对过敏性鼻结膜炎和慢性荨麻疹，计划今年分享早期数据，下半年还将启动过敏性哮喘和肥大细胞活化综合征（MCAS）的研究 [9][35] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 自ISM获批以来，美国的处方医生基础增加了两倍，学术和社区医疗场所均有采用 [20] - 约25000名被诊断为SM的患者中，仅美国市场20%的渗透率就能带来20亿美元的年收入 [17] 国际市场 - 目前仅德国有ISM报销，预计今年其他市场会陆续跟进，长期来看国际业务有望在更多市场实现增长 [65] - 国际业务团队表现出色，同比收入增长超一倍，但季度间可能因分销商订单时间、外汇等因素出现波动 [64][66] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为顶级生物技术公司，核心聚焦创新、商业卓越和保持持久财务状况，以在全球投资组合中进行有纪律的投资 [7] - 目标是到2030年使AYVAKIT收入达到20亿美元，实现40亿美元的SM业务峰值机会 [8][17] - 通过扩大销售团队，重点覆盖过敏、皮肤科和胃肠病学等专科医生，以增加可寻址患者群体 [21][22] - 持续推进以肥大细胞为靶点的研究药物管线，如elenestinib和BLU - 808，有望为公司带来显著价值提升 [9][10] - 公司凭借在美国的知识产权和低成本商品，免受潜在生物制药关税影响，且未来12个月无重大监管申报计划，目前与FDA的常规互动未受人员变动影响 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管行业第一季度存在财务逆风，但公司凭借强大的商业执行实现了收入增长，且基础需求增长符合预期，为长期收入增长奠定基础 [7][13][14] - 公司对AYVAKIT的市场前景充满信心，认为其临床优势、不断扩大的处方医生基础和活跃的患者群体将推动业务持续增长 [18][24] - 公司有能力应对外部环境变化，通过战略投资和业务发展维持可持续的财务状况，实现长期增长目标 [11][124][125] 其他重要信息 - AYVAKIT在PIONEER研究中展现出卓越的长期安全性，三年治疗期间治疗相关不良事件的频率和严重程度保持稳定，仅3%的患者因治疗相关不良事件停药 [26][27] - 25毫克剂量的AYVAKIT为大多数患者提供了出色的获益 - 风险比，超过90%的患者维持该剂量，而病情较重患者可安全地将剂量增至50毫克 [27][28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度AYVAKIT增长情况及BLU - 808剂量选择策略 - 公司预计剩余季度会实现增长，第一季度订单天数少的影响会在第三季度得到弥补，全年增长符合预期 [44][45] - 免费商品率已大幅降低风险，后续需关注新医保患者获取商业药物的情况，目前公司对全年指引有信心 [46][47] - BLU - 808采用多种给药方案，1 - 6毫克的剂量范围能覆盖IC90，有助于了解疾病生物学和症状反应，为后续研究确定最佳剂量 [48][50][51] 问题2: 收入指引考虑因素、Harbor研究数据预期及2030年目标是否包含LNSNIP因素 - 收入指引主要考虑治疗更多患者、患者启动和持续治疗情况，以及免费商品率、国际业务等因素，已考虑季度间波动和季节性因素 [55][57][59] - Harbor研究刚刚启动，目前推测顶线数据时间尚早 [61] - 2030年20亿美元目标完全由AYVAKIT驱动，不包含LNSNIP因素 [55] 问题3: 国际市场驱动因素、ISM报销进展及ISM患者剂量升级情况 - 国际业务预计今年占比仍在10 - 15%，德国业务表现良好，预计其他市场的ISM报销将在今年及以后陆续上线 [65] - 季度间波动受分销商订单时间、外汇等因素影响，但整体业务呈增长趋势 [66] - 实际商业患者中，不到10%的患者会将剂量升级至50毫克，25毫克剂量的获益 - 风险比仍适用于大多数患者 [68] 问题4: 剩余季度收入增长轨迹及国际业务影响 - 各季度有独特变量，第一季度少的订单日会在第三季度弥补，整体增长基于稳定的患者增长和更新后的全年指引 [76][77][78] 问题5: 今年增长受新专科和原目标专科的影响程度 - 今年增长主要由现有目标专科的活跃处方医生基础和患者群体驱动，新专科（皮肤科和胃肠病学）的拓展预计在2026年及以后发挥更大作用 [80][81][82] 问题6: 低于10%的免费药物率的持久性及4月患者新增趋势 - 第一季度大量患者能够获取商业治疗，降低了免费商品率的风险，预计该比率全年相对稳定，后续需关注新医保患者获取商业药物的情况 [85][86] 问题7: BLU - 808在Sindhu和过敏性鼻结膜炎中的成功标准及与KIT抗体的比较 - 需根据研究入组情况确定数据发布节奏，目前旨在了解不同给药方案的优化和对患者症状的改善，具体疗效需进一步研究 [89][90] 问题8: 美国以外市场本季度增长持平的驱动因素 - 国际市场基础需求增长符合预期，季度间收入持平受分销商市场订单波动和第四季度提前下单影响，国际业务同比增长近一倍，未来更多市场将上线 [94][95] 问题9: 直接面向消费者（DTC）广告策略的评估指标及皮肤科和胃肠病学医生群体情况 - DTC广告旨在提高AYVAKIT的认知度和让患者了解积极治疗经验，评估指标包括非用户认知度增长、患者咨询和启动治疗的数量增加 [98][99] - 皮肤科和胃肠病学领域存在未开发的SM患者治疗机会，有望增加诊断率和治疗率 [99] 问题10: 不同专科医生治疗患者的比例、目前覆盖情况及拓展后的变化 - 目前大多数处方来自过敏科和血液肿瘤科医生，过敏科的处方广度增长较快，皮肤科和胃肠病学领域刚刚起步，各专科都有增长空间 [102][103] 问题11: 新招聘销售团队的规模与现有团队的对比 - 新招聘的销售团队是增量扩张，将提高对现有处方医生的覆盖频率，并拓展到其他专科，公司通过精准分析确定重点覆盖区域 [108] 问题12: 拓展到皮肤科和胃肠病学处方医生后患者的依从性 - 商业环境中患者依从性的关键是症状控制，而非症状严重程度，公司整体商业依从性极高，患者一旦开始治疗就会保持良好的依从性 [110][111][112] 问题13: BLU - 808在慢性荨麻疹适应症中的未满足需求、Dupixent获批的影响及不同专科医生对风险 - 获益的看法 - 小分子每日口服解决方案是患者的需求，尽管Dupixent有一定疗效，但直接针对疾病驱动因素（肥大细胞）的小分子药物仍是首选 [116] 问题14: elenestinib、BLU - 808和其他项目的运营支出分配、今年盈利和现金流情况及AYVAKIT收益再投资计划 - 公司在资本分配上保持纪律，会适度增加SG&A和研发支出，以推动近期和长期增长，elenestinib和BLU - 808是近期重点项目 [122][123] - 公司有良好的业务发展记录，会通过合作和授权等方式实现公司战略目标和维持可持续财务状况 [124][125]