临床研究进展 - 公司宣布启动针对GT-02287的1b期扩展研究，允许参与者在完成首个90天给药计划后继续接受额外9个月的治疗 [1] - 超过一半的1b期研究参与者已同意继续接受治疗 [1] - 1b期研究招募了21名受试者，最后一批参与者将在2025年12月完成90天给药 [1][2] - 1b期研究的早期结果将于2025年10月在帕金森病与运动障碍国际大会上公布 [1][2] - 针对截至2025年6月30日入组参与者的额外90天分析数据，包括根据运动障碍学会统一帕金森病评定量表评分的功能变化以及脑脊液和血液生物标志物数据，预计将在2025年第四季度公布 [3] 药物产品特征 - GT-02287是公司的主要候选药物，目前正处于临床开发阶段，用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病 [5][10] - 该药物是一种口服给药、脑渗透性小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [5] - 在帕金森病的临床前模型中，GT-02287显示出恢复GCase酶功能、减少内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡以及血浆神经丝轻链水平的作用 [5] - 在GBA1-PD和特发性PD的啮齿类动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止复杂行为缺陷的发展 [5] 公司技术与平台 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发下一代变构疗法 [10][11] - 公司独特的方法能够发现新型变构小分子调节剂，从而恢复或破坏蛋白质功能 [11] - 通过部署其先进的Magellan™平台，公司正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [11] - 除了帕金森病，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步潜力，公司还拥有多个针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤的未公开临床前资产 [10]