临床试验启动 - Akebia Therapeutics宣布启动VOCAL试验 旨在评估Vafseo在CKD贫血患者中每周三次给药方案相比标准ESA治疗的疗效和安全性[1] - 试验将在DaVita诊所开展 计划招募约350名患者 采用1:1随机分组开放标签设计 研究周期最长达33周[2] - 主要终点为血红蛋白变化 次要终点包括治疗相关严重不良事件报告人数 目标血红蛋白范围患者比例及红细胞输注患者比例[2] 试验设计细节 - 试验包含约28名患者的子研究 将在6个月治疗期内采集分析血液样本 重点评估Vafseo对红细胞表型的影响[3] - 子研究将与Vitalant研究所合作 重点分析红细胞变形性 氧化应激抵抗力和代谢组学特征[3] - DaVita医疗总监表示该试验将在真实世界环境中评估Vafseo作为潜在新标准治疗方案的可行性[4] 产品背景信息 - Vafseo于2024年3月获FDA批准 用于治疗接受透析至少三个月的CKD成人患者贫血 2025年1月在美国上市[4] - Vafseo为每日一次口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂 通过刺激内源性促红细胞生成素产生来增加血红蛋白和红细胞产量[6] - 该药物目前已获37个国家批准使用 但未被证明能改善生活质量 疲劳或患者福祉[6][7] 安全特性数据 - 高血压发生率在Vafseo组为14% 达依泊汀α组为17% 严重高血压事件发生率分别为2.7%和3%[12] - 胃肠道糜烂发生率在Vafseo组为6.4% 达依泊汀α组为5.3% 严重GI事件包括出血和需要输血的比例分别为3.4%和3.3%[14] - 癫痫发作发生率两组均为1.6% 肝毒性相关事件发生率低于1% 其中ALT AST和胆红素升高率分别为1.8% 1.8%和0.3%[11][13]