核心事件 - 美国食品药品监督管理局(FDA)向Outlook Therapeutics公司就其生物制剂许可申请(BLA)重新提交发出完整回复函(CRL) 表明无法按目前形式批准其用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)的申请[1] 监管反馈 - CRL中仅指出一项缺陷 即缺乏有效性的实质性证据[2] - FDA建议由于ONS-5010在NORSE EIGHT试验中未达到主要疗效终点 需提交确认性疗效证据支持申请[2] - FDA重申NORSE TWO试验达到了主要有效性终点[2] - CRL未发现BLA申请中存在其他未解决的缺陷[3] 公司应对措施 - 公司计划与FDA会面 探讨潜在批准途径[3] - 致力于提供安全有效的替代方案 替代在美国生产的复合阿瓦斯汀(Avastin)[3] - 继续扩展欧洲市场 LYTENAVA™(bevacizumab gamma)已获得欧盟委员会和英国药品和保健品监管局(MHRA)的上市授权[3] - LYTENAVA™于2025年6月在德国和英国上市销售 成为欧盟和英国首个且唯一获授权的用于治疗湿性AMD的贝伐珠单抗眼科制剂[3] 产品特征 - ONS-5010/LYTENAVA™是贝伐珠单抗的眼科制剂 用于治疗湿性AMD[7] - 贝伐珠单抗-vikg(欧盟和英国称为贝伐珠单抗-gamma)是一种重组人源化单克隆抗体 可选择性高亲和力结合所有人血管内皮生长因子(VEGF)亚型 通过空间位阻阻断VEGF与其受体结合中和其生物活性[9] - 玻璃体内注射后 可减少视网膜内皮细胞增殖、血管渗漏和新血管形成[9] 市场地位 - 若在美国获批 ONS-5010/LYTENAVA™将成为首个用于视网膜适应症(包括湿性AMD)的获批贝伐珠单抗眼科制剂[11] - 在部分欧盟成员国 LYTENAVA™需获得定价和报销批准后方可销售[8] 疾病背景 - 湿性AMD是晚期AMD的一种形式 也称为新生血管性AMD[5] - 其特征是异常血管在视网膜下生长 导致液体和血液泄漏 可能引起黄斑损伤和视力丧失[6] - 患者眼中分泌异常高水平的VEGF蛋白 抗VEGF注射疗法已成为湿性AMD的标准治疗方案[6]