NEW YORK, Aug. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Gross Law Firm issues the following notice to shareholders of Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR). Shareholders who purchased shares of CAPR during the class period listed are encouraged to contact the firm regarding possible lead plaintiff appointment. Appointment as lead plaintiff is not required to partake in any recovery. CONTACT US HERE: https://securitiesclasslaw.com/securities/capricor-loss-submission-form/?id=159249&from=3  CLASS PERIOD: October ...

核心事件 - FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)投票反对Blenrep组合疗法在提议剂量下的总体获益/风险比 [1] - ODAC认为在当前剂量下治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者时，治疗风险超过获益 [1] - FDA通常考虑ODAC意见，可能拒绝Blenrep组合在美国的批准 [3] 市场反应 - 消息公布后GSK股价单日下跌4.7% [2] - 2024年初至今GSK股价累计上涨7.8%，同期行业指数下跌0.6% [6] 审批进展 - FDA将于7月23日做出最终决定，ODAC意见提前一周公布 [2][8] - 该组合疗法已在2025年4月/5月获英国和日本批准 [11] - 欧盟及其他国家目前正在审查Blenrep组合的监管申请 [9] 临床数据背景 - 生物制品许可申请(BLA)基于III期DREAMM-7和DREAMM-8研究数据，两项研究均达到无进展生存期(PFS)主要终点 [7] - 2022年11月因DREAMM-3研究失败，Blenrep单药疗法从美国市场撤出，随后欧盟也撤出该单药疗法 [10] 行业比较 - 生物技术板块中Arvinas(ARVN)、Keros Therapeutics(KROS)和Akero Therapeutics(AKRO)位列Zacks排名第一 [12] - Arvinas 2025年每股亏损预估从1.60美元改善至1.51美元，2026年预估从3.28美元收窄至2.98美元 [13] - Keros Therapeutics 2025年每股亏损预估从0.79美元大幅改善至0.29美元 [14] - Akero Therapeutics股价年内上涨95.3%，2025年每股亏损预估从4.00美元微调至3.96美元 [15]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物制药行业，聚焦杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）治疗领域 [4] - 公司：Capricor Therapeutics（CAPR），一家专注于细胞疗法的生物制药公司 [1] 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. Capricor公司的Daramyacel生物制品许可申请（BLA）未获FDA批准，公司将积极应对以推动产品获批 [4][5] 2. HOPE - 3临床试验数据有望为BLA重新获批提供关键支持 [10] 3. 公司认为现有数据能证明Daramyacel的疗效和安全性，FDA的决定出乎意料 [4][6] 论据 1. **BLA未获批情况** - FDA发出完整回复信（CRL），指出BLA未满足有效性的法定要求，需要更多临床数据，还提及化学、制造控制（CMC）部分存在未解决问题 [4][5] - 公司遵循FDA各阶段指导，完成预许可检查、中期审查无重大缺陷，回复超50个信息请求，但咨询委员会会议被取消，且临近后期会议时收到CRL [6] 2. **Daramyacel疗效和安全性数据** - HOPE - 2试验中，Daramyacel达到主要疗效终点，次要和探索性心脏终点内部一致性高，复合p值为0.0066 [7][8] - HOPE - 2开放标签扩展研究显示，与倾向匹配外部对照相比，左心室射血分数有统计学显著结果，p值为0.0079；两年时多个关键心脏参数的全球统计测试p值为0.0086 [9] - Daramyacel已在超250名患者中进行超700次输注，各临床研究中显示出一致且良好的安全性 [9] 3. **HOPE - 3临床试验情况** - 已完成12个月时间点评估，104名DMD患者参与随机双盲安慰剂对照研究，预计第三季度出一年数据 [10] - 研究最初评估上肢功能和关键心脏结局，若心脏功能终点结果积极，可加强当前BLA，符合FDA对充分且良好控制研究的指导 [10] - HOPE - 3是充分且良好控制的研究，随机双盲安慰剂对照，患者招募完成，功率分析适当，对上肢功能和射血分数有高功率 [31] 4. **其他支持情况** - 美国领先的DMD医师科学家提交联合信支持Daramyacel临床项目和BLA提交的数据 [12] - 公司与NS Pharma合作，对方知晓CRL情况，仍完全致力于商业化 [58] 其他重要但可能被忽略的内容 1. **统计分析问题**：HOPE - 2原模型基于84名患者试验，因早期揭盲分布失衡，需用非参数分析，公司统计学家与FDA详细沟通，FDA曾接受该分析，但现又回到传统观点 [30][31] 2. **HOPE - 3研究设计**：最初设计为队列A，后根据FDA建议增加队列B，两队列独立功率分析，各臂独立达到80%功率，p值为0.05，合并后功率更高 [32] 3. **CMC情况**：FDA推迟审查CMC部分，公司认为可及时解决剩余问题，相信CMC包在重置PDUFA时钟时能按计划进行 [5][11][57] 4. **监管途径**：公司希望此次为BLA的重大修订，而非新的BLA申请，因HOPE - 3数据未包含在原BLA中，可提供额外数据满足FDA要求 [48] 5. **国际临床开发**：公司将继续与欧洲药品管理局（EMA）和日本药品医疗器械局（PMDA）合作，原认为HOPE - 3数据可能适用于美国以外地区，策略未变 [66]