合作概述 - Transition Bio与Voyager Therapeutics就针对肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆的TDP-43病理的小分子药物发现达成合作与许可选择权协议[1] - 此次合作旨在为患有上述疾病的患者发现和开发新型、选择性小分子药物[1] 合作条款与财务细节 - Transition Bio负责小分子的发现和优化直至确定开发候选药物，之后Voyager拥有获得全球独家开发和商业化许可的选择权[2] - Transition Bio获得一笔数百万美元的首付款，并有资格获得潜在的研究、开发、商业和净销售额里程碑付款，总额高达5亿美元[2] - Transition Bio还有资格获得净销售额的高单位数到低双位数百分比的特许权使用费[2] 合作战略意义与技术平台 - 合作符合Voyager构建多模式神经治疗产品线的愿景，旨在为每个靶点匹配最佳治疗模式[3] - TDP-43因难以在不影响细胞必需的非毒性形式的前提下靶向毒性形式，历来治疗难度大[3] - Transition Bio的分子凝聚体技术旨在精确纠正TDP-43的错误定位，同时不破坏其重要的功能活性[3] - Transition Bio的平台利用微流控和机器学习来发现和优化针对这些疾病的小分子[4] 疾病背景与市场潜力 - TDP-43病理存在于多种神经退行性疾病中，涉及超过90%的ALS病例和高达45%的FTD病例[1] 公司背景与产品线 - Transition Bio是一家私人生物技术公司，专注于通过生物分子凝聚体这一基础控制层为“不可成药”靶点驱动的疾病发现变革性药物[4] - Transition Bio的产品线包括预计在2025年进入开发候选药物阶段的MYC驱动癌症项目，以及其他难治性癌症和神经疾病项目[4] - Voyager Therapeutics是一家致力于利用人类遗传学力量治疗神经疾病的生物技术公司[5] - Voyager的产品线包括阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、ALS及其他中枢神经系统疾病项目[5] - Voyager的许多项目源自其TRACER™ AAV衣壳发现平台，该平台可产生新型衣壳并识别相关受体，有望实现静脉给药后基因药物的高脑渗透[5]