核心观点 - 美国食品药品监督管理局批准了Cytokinetics公司的新药Myqorzo用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病 该药物通过抑制心肌肌球蛋白来改善患者的功能能力和症状[1] - 华尔街对该消息反应积极 多家投行重申看涨评级并上调目标价 公司股价应声大涨并创下52周新高[7][8] 药物审批与特性 - 获批药物Myqorzo是一种心肌肌球蛋白运动活性的变构可逆抑制剂 通过降低心肌收缩力和左心室流出道梗阻来治疗oHCM[1] - 药物处方信息中包含一项关于心力衰竭风险的加框警告 因其会降低左心室射血分数并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭[2][3] - 使用Myqorzo治疗前后及期间需要进行超声心动图评估以监测收缩功能障碍[3] - 该药物预计将于2026年1月下半月在美国上市[4] 临床数据支持 - 批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果 该试验证明了药物在症状、运动能力、血流动力学和生物标志物终点方面具有稳健的疗效、安全性和临床意义[5] - 试验结果显示 与安慰剂相比 接受Myqorzo治疗24周的患者运动能力显著改善 心肺运动测试测得的峰值摄氧量较基线增加1.8 mL/kg/min 而安慰剂组变化为0.0 mL/kg/min[6] 市场与股价反应 - 华尔街普遍看好Cytokinetics HC Wainwright维持买入评级并将目标价从120美元上调至136美元 Needham重申买入评级并将目标价从72美元上调至84美元 Citizens维持市场表现优于大盘评级并将目标价从78美元上调至88美元[7] - Barclays重申增持评级并将目标价从82美元上调至87美元 RBC Capital维持跑赢大盘评级并将目标价从87美元上调至95美元[8] - 消息发布后 Cytokinetics股价上涨11.70%至70.02美元 股价创下52周新高[8]