PresentationAll right, everyone. We'll get to the next fireside here. My name is Derek Archila, I'm one of the Senior Biotech Analyst. I'm very excited to have Annexon. From the company, we got Doug Love, President and CEO. Doug, good to see you.Good to see you as well, Derek. Thanks for having us. I'm happy to be here.Yes. I know you just hopped in here because some bad, bad directions, really by the bankers, probably. But well, a lot of exciting things going on in Annexon. Maybe it'd be great to kind of g ...

财务数据和关键指标变化 - 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - Guillain-Barré综合征(GBS)项目在1周内使90%患者病情改善[5] - 地理萎缩(GA)项目完成大型III期研究 招募650名患者且提前完成[7] - GA项目II期研究显示12个月时BCVA 15字母损失指标具有统计学显著性[60] - GA项目显示中央视网膜光感受器保护率达50-60%[64] - 口服小分子项目15o2正在进行II期概念验证研究[94] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧盟地区GBS患者年人数达15,000人 其中90%以上使用IVIG治疗[47] - 美国GBS患者高度集中 175家医院处理60%患者 26家医院处理20%患者[41] - 美国约三分之二GBS患者拥有商业保险[44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于经典补体通路的第一创新项目[4][85] - GBS项目计划在欧盟通过合作伙伴商业化 在美国自主商业化[39][40][45] - GA项目是神经退行性疾病的旗舰项目 唯一显示BCVA改善的药物[57][61] - 口服小分子项目15o2针对神经肌肉和抗体介导疾病 有望颠覆抗体药物市场[7][102] - GA项目获得PRIME认定 是唯一获得此认定的视力保护项目[6][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - GBS项目监管路径明确 问题是何时而非是否获批[51] - 美国FDA要求提供泛化性证明 即III期研究患者与美欧患者可比性[15][17] - 与欧盟EMA沟通进展显著 预计2026年提交上市许可申请[14] - GA项目III期研究设计得到FDA完全认可 BCVA 15字母损失是金标准终点[79] - 口服小分子项目15o2开发具有挑战性 但坚持不走捷径[91][92] 其他重要信息 - GBS项目包含两个安慰剂对照研究、药物相互作用研究和真实世界证据分析[52] - 开展美国FORWARD研究目的包括满足欧盟儿科要求及了解美国诊疗流程[22][23] - GA项目III期研究基于基线BCVA水平对患者群体进行了富集[68][69] - 口服小分子项目15o2显示空腹服药时暴露水平超过目标 但进食会影响吸收[95][96] 问答环节所有的提问和回答 问题: 与FDA和EMA的监管讨论情况 - 欧盟EMA基于概念验证研究授予孤儿药认定 要求证明研究设计充分、真实世界证据有效且药物优于IVIG[12] - 美国FDA要求提供实质性证据和泛化性证明 会议记录总体积极但附有会后评论 需要进一步澄清[16][17] - 已提交Type C会议申请 预计秋季进行更新[18][20] 问题: FORWARD研究的目的和进展 - 研究未被FDA要求 目的包括满足欧盟儿科要求和了解美国GBS诊疗流程[22][26] - 研究正在美国进行 将很快扩展到欧洲 是开放标签研究[28] - 将评估PKPD在美国的重复性及快速获益的证明[29][30] 问题: 对监管差异的惊讶程度 - 意识到这是首创案例 美国缺乏GBS研究机构而欧洲有多个 东南亚研究也存在未知因素[34][35] - 公司秉持开拓精神 完全致力于推动项目[36] 问题: GBS项目的商业化计划 - 计划将ex-US权利授权给已有医院神经业务的合作伙伴[39][40] - 美国将自主商业化 因市场高度集中 且主要与商业支付方合作[41][44] - 正在开展医教活动和支付方沟通[42][45] 问题: 市场机会和交易经济性 - 欧盟年患者15,000人 高IVIG使用率 药物4年保质期 可通过多种方式供应[47][48] - 将发布卫生经济学分析 显示医疗系统成本高于预期[48] - 潜在合作伙伴的估值与公司预期相似[49] 问题: GA项目II期数据混合的看法 - 强调病变增长与视力结果无关 已获批准的药物也显示无关联[59] - 关注点应为视力功能和光感受器保护 而非病变增长[58][64] - 通过保护光感受器 最终也会保护RPE[75] 问题: 监管机构对GA端点的看法 - FDA完全认可III期研究设计和分析 BCVA 15字母损失是金标准终点[79] - 欧盟和美国标签均将为视力保护[78] 问题: GA数据时间表 - 基于BCVA 15字母损失事件数确定时间 目前仍过早判断[82][83] - 安全性监测委员会进展良好[84] 问题: 口服小分子项目15o2的进展 - 是首创项目 学习过程包括从液体悬浮剂到薄膜衣片再到肠溶包衣[88][90][93] - 肠溶包衣改善耐受性 但食物影响吸收 目前探索空腹服药方案[95][97][98] - 需要达到暴露水平和耐受性标准才会推进[99] 问题: 竞争环境和15o2的定位 - 密切关注竞争对手 但认为商业差异化是关键挑战[102] - 口服剂型可提供便利性优势 可能更好疗效 适合神经肌肉疾病患者[104][105]