业绩总结 - 截至2026年3月31日，公司现金、现金等价物及可交易证券总额为4.11亿美元[57] - 其中包括来自销售260万股普通股的8070万美元收益[58] - 当前财务状况预计可支持运营至2028年，并支持Phase 3的执行[58] 用户数据 - 目前在7个主要市场中，Dravet综合症患者约为38,000人，其中美国和欧盟各有16,000人[41][42] - Dravet患者中约70%由124个医疗机构提供护理[47][48] - 已识别26个Dravet卓越中心，预计在推出时可接触到6000名患者[50] - 2020年建立的ICD10编码将持续增加患者识别[50] 新产品和新技术研发 - 预计在2026年6月完成约150名患者的入组，以支持2027年中期的数据发布[34] - Stoke的zorevunersen在Phase 3 EMPEROR研究中快速入组，预计在2026年6月完成入组[9] - zorevunersen的临床数据表明其作为潜在疾病修饰治疗的信心[52] - zorevunersen的滚动NDA提交计划于2027年第一季度启动，预计在2027年晚些时候或2028年初获得美国批准[9][34] - 预计到2027年中期将完成Phase 3的数据读取[53] - 预计2027年中期将发布Phase 3 EMPEROR研究的数据，以支持美国NDA申请[9][39] 未来展望 - zorevunersen在四年治疗中观察到显著且持久的癫痫发作减少，基于Phase 1/2 OLE研究的数据[11] - 在基线时，患者平均每28天发生14.3次癫痫发作，且在两年内主要运动性癫痫发作频率增加了10.6%[45] 负面信息 - 在Phase 1/2a研究中，30%的患者经历了与研究药物相关的治疗出现不良事件[30] - 68名患者中，有94%在OLE研究中出现了脑脊液蛋白升高[31] 其他新策略和有价值的信息 - 目前尚无针对Dravet综合症的疾病修饰药物获批，尽管存在抗癫痫药物[43]