公司动态：Stoke Therapeutics 新总部租赁 - 生物技术公司Stoke Therapeutics与Anchor Line Partners及Northwood Investors签署了一项长期租赁协议，将把总部迁至马萨诸塞州沃尔瑟姆市第五大道245号 [1][2] - 新总部面积达98,500平方英尺，计划于2026年底当前位于贝德福德的租约到期后搬迁 [1] - 此次租赁是过去一年大波士顿地区生命科学领域规模最大的租约之一 [1] 公司战略与管线进展 - 公司致力于通过RNA药物恢复蛋白质表达，其领先研究药物zorevunersen（与渤健合作开发）是一种潜在首创、可改变疾病进程的Dravet综合征疗法 [3][9] - Dravet综合征是一种严重的神经发育疾病，以反复癫痫发作以及显著的认知和行为障碍为特征 [3] - zorevunersen在贝德福德总部被发现，并已从早期临床测试推进至后期开发阶段 [4] - 公司正积极准备在美国商业化其首个潜在新药，并正利用其专有技术平台扩大对其他药物的研究 [4] - 公司首席执行官表示，新总部将有助于培养团队合作与协作的文化，这对创新和为患者提供改变生命的药物至关重要 [5] 新总部选址与设施优势 - 沃尔瑟姆已成为美国最具吸引力的郊区生命科学中心之一，拥有规模、人才和交通连接性 [5] - 该物业可便捷连接128号公路/I-95、I-90和2号公路，为寻求运营效率和吸引顶尖人才的公司提供了优越位置 [5] - 该建筑获得LEED金级和WiredScore白金认证，体现了其对可持续性和互联性的承诺 [5] - 建筑的现代化基础设施和灵活的实验室就绪设计，使其符合公司下一阶段扩张的战略需求 [5] 相关合作方信息 - Anchor Line Partners是一家总部位于波士顿的投资公司，管理着12亿美元的商业房地产资产 [7] - Northwood Investors是一家私人持有的投资顾问公司，在美国和欧洲管理着约80亿美元的资产 [8] - 高纬环球（Cushman & Wakefield）的团队在此次交易中代表Stoke公司，该公司是一家全球领先的商业房地产服务公司，2024年报告收入为94亿美元 [6][10]

公司概况 * 公司为Stoke Therapeutics (NasdaqGS: STOK)，是一家专注于通过上调蛋白质表达来治疗单倍体不足疾病的生物技术公司[3] * 公司首席执行官Ian Smith于2025年3月上任[2] * 公司拥有约4亿美元现金，资金可支撑运营至2028年[8] 核心产品与平台 * **核心技术平台**：专注于上调单倍体不足疾病中缺乏的蛋白质表达，以改变遗传病患者的疾病轨迹[3] * **主要候选药物**：zorevunersen (STK-001)，用于治疗Dravet综合征，旨在上调SCN1A基因以产生更多NaV1.1蛋白[3] * **其他管线**： * STK-002：用于治疗常染色体显性视神经萎缩 (ADOA)，计划在2026年上半年进入临床[25] * SYNGAP1：一种与Dravet综合征类似的神经发育疾病，计划在2026年第一季度确定临床候选药物[25] Dravet综合征项目进展与数据 * **临床阶段**：zorevunersen目前处于治疗Dravet综合征的3期临床试验阶段[4] * **试验设计与规模**：3期试验为一项52周的研究，计划招募150名患者，主要终点为第28周的癫痫发作情况，次要终点为第52周的Vineland-3评估[19] * **患者招募进展**： * 已招募并随机分配约60名患者[5] * 另有60名患者正处于8周的筛选期，预计在3月初将有约120名患者被随机分配并给药[5] * 预计在2026年第二季度完成150名患者的入组[6] * **疗效数据（来自1/2期及开放标签扩展研究）**： * **癫痫发作减少**：在最佳剂量组中，在标准护理抗癫痫药物基础上，癫痫发作减少接近80%-85%[10] * **疗效持久性**：癫痫发作减少的效果可持续长达3年（加上1/2期数据总计4年随访）[10] * **神经认知与行为改善**：通过Vineland评估量表，观察到接受治疗的患者在接收性沟通和表达性沟通等方面出现持续逐年改善[12] * **自然历史研究对比**：将研究数据与自然历史研究数据进行倾向评分匹配分析，在癫痫发作和神经认知行为改善方面均显示出具有统计学意义的差异（p值分别为0.018和更低）[15][17] * **安全性数据**：基于长达4年的随访、800次给药、最初91名患者（其中90%进入开放标签扩展研究），药物耐受性良好，主要观察到脑脊液蛋白升高但无临床症状[18] 商业合作与市场机会 * **与渤健 (Biogen) 的合作**： * 渤健于2025年2月获得了zorevunersen在北美以外地区的商业权利[21] * 渤健承担30%的研发费用，公司将从渤健的销售中获得特许权使用费[21] * 合作基于渤健在全球商业化、制造反义寡核苷酸 (ASO) 方面的能力[22] * **市场潜力**： * Dravet综合征在7个关键地区（美国、北美、欧洲、日本、英国）约有4万名患者，其中美国约有1.6万名患者[20] * 市场调研显示，若药物被证明能改善疾病，大多数临床医生预计会向几乎所有Dravet患者提供此药[41] * 公司认为其产品是疾病修饰疗法，定价参考应为Spinraza、Sarepta的外显子跳跃药物、Vertex的囊性纤维化药物等遗传靶向疗法，而非现有的抗癫痫药物[48][49] 监管路径与预期时间线 * **突破性疗法认定**：zorevunersen已获得FDA突破性疗法认定，允许进行滚动提交并与FDA进行多学科会议讨论加速开发[27] * **与FDA的沟通**： * 已于2025年12月与FDA举行多学科会议，提交了4年数据并探讨基于1/2期及开放标签扩展研究数据提交新药申请的可能性[27][28] * FDA对倾向评分匹配分析感兴趣并要求提供更多数据（算法、每位患者的数据、统计分析计划）[29] * 考虑到3期试验加速，基于早期数据提交申请的时间优势缩小至约9个月，且可能带来标签信息不完整的风险，公司目前更倾向于完成3期试验[29][30] * FDA曾表示可接受将试验对照组患者在6个月时转为用药并以此作为癫痫终点，这可能缩短一年时间，但公司为保护药物标签的完整性而拒绝了此提议[32] * **关键预期里程碑**： * **2026年第二季度**：完成3期试验150名患者的入组（给药）[6][33] * **2027年第二季度**：预计最后一名患者完成试验（末次患者出组）[6] * **2027年初**：开始向FDA滚动提交新药申请[38] * **2027年第四季度或2028年初**：潜在的药物获批时间[6][39] 其他重要事项 * **试验设计调整**：因欧洲不允许腰椎穿刺假手术对照，公司将欧洲部分的试验对照改为针刺假手术对照，并将总样本量从150增加至170（150名主要组+20名欧洲组）[34][35] * **融资情况**：公司在2025年第四季度通过股权分配机制 (ATM) 向两家一级长期投资者出售了约1亿美元的股票，以加强投资者基础[26] * **标签策略**：公司致力于获得“疾病修饰”的标签，而不仅仅是“治疗Dravet相关癫痫”[44]。计划将3期主要终点、长期开放标签扩展研究的观察数据（包括神经认知改善）均纳入标签的相应章节（如第14节），以全面展示药物价值[45][46]

财务状况 - 截至2025年12月31日，Stoke的现金、现金等价物和可交易证券总额为3.917亿美元，预计可支持运营至2028年[12] - 与Biogen的战略合作协议中，Stoke将获得1.65亿美元的预付款和高达3.85亿美元的里程碑付款[48] 临床研究进展 - 全球已识别近330名患者，其中约60名正在筛选，预计在2026年第二季度完成150名LP患者的入组[12] - Zorevunersen在三年的治疗中显示出显著的癫痫发作频率减少，6个月时与自然历史相比，主要运动癫痫发作频率的变化为-82.48%[26] - 在Vineland-3评估中，Zorevunersen在多个子领域显示出显著改善，特别是在个人技能（P<0.0001）和应对技能（P<0.0001）方面[29] - STK-002的第一阶段研究已在英国和欧洲启动[11] - 预计在2026年第二季度开始在欧洲的入组工作[12] - Zorevunersen的临床数据支持其作为Dravet综合症的潜在首个疾病修饰疗法[3] - 预计在2027年中期将有数据读出，以支持新药申请（NDA）[12] - 目前正在进行的OLE研究显示，Zorevunersen在认知和行为方面的持续改善[24] 不良事件 - 30%的患者经历了与研究药物相关的治疗出现的不良事件（TEAE）[31] - 在81名参与者中，最常见的不良事件为脑脊液蛋白升高（14%）和程序性呕吐（5%）[31] - 22%的患者经历了治疗出现的严重不良事件（TESAE），其中只有一名患者与研究药物相关[31] - 在75名参与者的长期研究中，86%的患者出现了脑脊液蛋白升高，45%被分类为TEAE[32] - 目前已在第一阶段和长期研究中累计给予患者超过800剂量的治疗，患者接受治疗的时间最长可达4.5年[32] 市场前景 - 目前没有可用于治疗Dravet综合症的疾病修饰药物，57%的患者未能实现超过50%的癫痫发作频率减少[46] - 计划在2027年上半年启动滚动新药申请（NDA）提交[39] - 公司与Biogen的战略合作将增强其全球能力，支持美国市场的推出和商业化[13]

美股期货及盘前市场整体表现 - 美国股指期货今日早盘走低 道指期货下跌超过300点 [1] - 多只股票在盘前交易中下跌 [2] Exelixis Inc (EXEL) 财务数据及市场反应 - Exelixis公布初步2025财年美国净产品收入为21.23亿美元 并预计2026年净产品收入在23.25亿美元至24.25亿美元之间 [1] - 受初步财务业绩公布影响 Exelixis股价在盘前交易中下跌4.6%至42.01美元 [1] 其他盘前交易中下跌的个股表现 - Synchrony Financial (SYF) 股价下跌9.5%至78.61美元 [3] - Stoke Therapeutics Inc (STOK) 股价下跌8.7%至30.00美元 公司宣布了关于治疗Dravet综合征药物zorevunersen的EMPEROR研究完成入组时间表及第三阶段数据读取的更新 [3] - Capital One Financial Corp (COF) 股价下跌8.4%至228.35美元 [3] - Bread Financial Holdings Inc (BFH) 股价下跌8.3%至73.72美元 [3] - Himalaya Shipping Ltd (HSHP) 股价下跌5.7%至8.72美元 [3] - Mesoblast Ltd (MESO) 股价下跌5.1%至19.90美元 该公司股价在上周五公布12月Ryoncil销售额同比增长后上涨超过5% [3] - American Express Co (AXP) 股价下跌5%至357.00美元 [3] - Lumentum Holdings Inc (LITE) 股价下跌4.7%至335.00美元 [3] - WPP PLC (WPP) 股价下跌4.5%至22.63美元 [3] - Citigroup Inc (C) 股价下跌4%至116.50美元 公司将于1月14日周三开盘前公布第四季度收益结果 [3]

公司核心动态 - 公司宣布其针对Dravet综合征的潜在首创疾病修饰疗法zorevunersen（与百健合作开发）的EMPEROR临床试验入组完成时间及三期数据读出时间线均已加速 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于通过RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司 [1] - 公司的主要研究药物zorevunersen是与百健合作开发，用于治疗Dravet综合征 [1]

行业概览与市场动态 - 寡核苷酸疗法已成为全球新药开发的重要热点，正为众多曾被视为“不治之症”的罕见病带来新的治疗希望 [1][14] - 全球已有十多款罕见病寡核苷酸疗法获监管机构批准上市，为肌萎缩侧索硬化、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、血友病等患者带来新选择 [1][14] - 全球还有上百项针对罕见病的寡核苷酸疗法进入临床开发阶段，主要包括siRNA疗法和反义寡核苷酸疗法等类型 [2][14] - 2025年，寡核苷酸疗法在多个罕见病领域迎来重要进展，多款创新药物相继获得全球主要监管机构的批准 [2][15] 2025年获批新药进展 - 2025年8月，Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸配体偶联药物Dawnzera获美国FDA批准，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿发作，是该适应症首个RNA靶向药物；同年11月获欧洲药品管理局人用药品委员会建议批准 [4][18] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals与Sobi的ASO药物Tryngolza在欧盟获批，作为辅助疗法用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征 [4][18] - 2025年3月，Alnylam Pharmaceuticals的siRNA疗法Amvuttra获FDA批准用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者，并于同年6月获欧盟委员会批准 [5][19] - 2025年3月，赛诺菲与Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia获FDA批准，用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血事件 [5][19] 2025年临床研究积极数据 - 2025年10月，NS Pharma公布其ASO疗法brogidirsen用于杜氏肌营养不良症的2期临床试验长期扩展研究数据，在长达3.5年的随访期中，患者肌肉活检显示高效的外显子44跳跃及抗肌萎缩蛋白表达，可行走患者的运动功能得以稳定维持 [7][21] - 2025年10月，RIBOMIC公司宣布其针对5-14岁软骨发育不全症儿童患者的寡核苷酸类适配体umedaptanib pegol在2期临床试验中取得积极结果，多数患儿身高增长率有所提升 [7][21] - 2025年9月，Ionis Pharmaceuticals公布其ASO疗法zilganersen在亚历山大病患者中的关键性研究积极结果，治疗组在第61周时步行速度保持稳定，达到主要终点；公司计划于2026年第一季度向FDA提交新药申请，该药物于12月获FDA突破性疗法认定 [8][22] - 2025年9月，渤健与Stoke Therapeutics公布其ASO药物zorevunersen在Dravet综合征中的最新进展，在长达四年多的临床研究中，接受治疗的患者在末次给药后3个月时，癫痫发作中位数降低了84.8%，每28天周期内中位无癫痫发作天数增加了8天 [9][23] - 2025年3月，Wave Life Sciences公布其寡核苷酸疗法WVE‑N531在杜氏肌营养不良症患者中的2期临床试验积极数据，治疗48周后患者从地面起身时间平均改善3.8秒，肌肉纤维化显著减少；公司计划于2026年向FDA递交新药申请 [10][24] 产业链与服务赋能平台 - 药明康德化学业务旗下WuXi TIDES平台围绕寡核苷酸、多肽及其相关化学偶联药物建立了一体化解决方案，覆盖定制合成、共价偶联、工艺开发和CMC等关键环节 [1][11] - WuXi TIDES平台建立了从药物发现、CMC开发到商业化生产的全生命周期一站式服务平台，加速将合作伙伴的创新构想转化为现实 [11][26] - WuXi TIDES的寡核苷酸平台提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务，支持高通量库合成和定制合成，并可放大到从mmol到mol的任何规模以满足各阶段需求 [11][26] - 在寡核苷酸偶联方面，WuXi TIDES平台可支持寡核苷酸与多肽、脂质、小分子、毒素/药物等组件的偶联，为复杂的寡核苷酸偶联药物提供一体化解决方案 [11][27]

公司核心事件 - 公司首席医疗官Barry Ticho于2025年12月4日和5日执行期权并公开市场出售了5,358股普通股，总价值约167,115美元 [1] - 此次交易涉及行使10,000份股票期权，并立即出售了其中5,358股，交易后其直接持股为19,798股，价值约611,164.3美元 [1][2][6] - 出售股票的加权平均价格约为31.19美元，与2025年12月5日收盘价30.87美元及12月9日最新价格30.47美元接近，表明几乎没有滑点或择时溢价 [6] 公司基本面与业务概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对严重遗传性疾病的RNA药物，主要候选药物包括针对Dravet综合征的STK-001（处于I/IIa期试验）和针对常染色体显性视神经萎缩的STK-002（临床前阶段） [5][7] - 公司利用其专有平台上调蛋白质表达，以解决治疗选择有限的疾病，并通过战略合作和聚焦的研发管线在罕见病治疗领域占据差异化地位 [7][14] - 公司收入主要来自专有RNA疗法的开发和潜在商业化，以及与制药合作伙伴的协作和许可协议 [14] 公司财务与市场表现 - 截至2025年12月5日收盘，公司股价为31.19美元，市值为17.4亿美元，过去12个月营收为2.0563亿美元 [4] - 公司股价在过去一年上涨了121.44%，并在2025年下半年表现强劲，于10月16日达到52周高点38.69美元，12月股价保持在30美元以上 [4][8] - 第三季度财报显示，公司拥有3.286亿美元现金、现金等价物及有价证券，年初至今营收为1.83亿美元，管理层预计其财务状况可支持运营至2028年 [9] 交易背景分析与解读 - 此次出售5,358股，规模小于Ticho历史出售中位数7,194股，但占其剩余持股的比例更高（21.30%对比长期中位数6.84%），这主要反映了其可用持股基数显著下降 [6] - 交易是期权行权后为支付税款或变现新归属股权的常见操作，并未改变其间接或信托持股，且Ticho在过去一年中随着持股数量下降超过86%而持续进行类似的期权相关出售，并未显示出处置模式或意图的改变 [6] - 此次内部人士出售股票主要是利用股价上涨获利，并非警报信号，交易后其仍持有近2万股，股东无需因此感到压力而抛售持股 [8][10]

行业整体动态 - 生物科技板块在盘后交易中波动剧烈 多只股票在经历了日间大幅下跌后出现反弹[1] - 最新的临床数据、美国食品药品监督管理局指定以及融资公告是推动该板块走势的主要催化剂 受到投资者密切关注[1] Stoke Therapeutics Inc (STOK) - 盘后交易中股价上涨至33.95美元 涨幅达11.42% 此前日间收盘价为30.47美元 下跌7.67%[2] - 反弹源于与渤健公司在2025年美国癫痫学会年会上共同展示数据 这些数据支持了zorevunersen治疗Dravet综合征的潜力[2] Alpha Tau Medical Ltd (DRTS) - 盘后交易中股价大幅上涨至5.30美元 涨幅达25.26% 即上涨1.07美元[3] - 日间收盘价为4.23美元 上涨0.34美元 涨幅8.74%[3] - 公司宣布其使用Alpha DaRT技术治疗复发性胶质母细胞瘤的试点研究已完成首例患者治疗[3] Absci Corp (ABSI) - 盘后股价上涨至3.65美元 涨幅3.69% 日间收盘价为3.52美元 上涨2.03%[4] - 尽管当日无新消息 但公司曾于12月4日宣布其研究性抗PRLR抗体ABS-201的1/2a期HEADLINE研究已完成首例志愿者给药[4] COMPASS Pathways plc (CMPS) - 盘后股价上涨至6.64美元 涨幅4.40% 日间收盘价为6.36美元 上涨0.95%[4] - 公司宣布计划于2026年1月7日举办网络研讨会 内容涵盖针对难治性抑郁症的商业准备以及针对创伤后应激障碍的临床试验计划[4] Senti Biosciences, Inc. (SNTI) - 盘后股价上涨至1.60美元 涨幅3.92% 尽管日间收盘价大幅下跌至1.54美元 跌幅达35.56%[5] - 上涨动力源于美国食品药品监督管理局授予其研究性CAR-NK细胞疗法SENTI-202再生医学先进疗法认定 该疗法用于治疗急性髓系白血病和其他血液恶性肿瘤[5] TuHURA Biosciences, Inc. (HURA) - 盘后股价微涨至1.18美元 涨幅0.85% 此前日间收盘价大幅下跌至1.17美元 跌幅达40.91%[6] - 公司宣布了一项注册直接发行计划 将发行940万股股票及认股权证 每股定价为1.65美元[6] Maravai LifeSciences Holdings, Inc. (MRVI) - 盘后股价上涨至3.86美元 涨幅7.32% 日间收盘价为3.69美元 上涨2.22%[6] - 当日无公司特定新闻发布[6]

研究核心发现 - BUTTERFLY研究最终数据证实，尽管接受标准护理抗癫痫药物治疗，Dravet综合征患儿仍承受高癫痫负担，且神经发育在约两岁的发育年龄停滞[1][5] - 与同龄典型发育儿童相比，Dravet综合征患儿的认知和行为发展差距随时间推移而扩大[1][3][5] - 主要运动性癫痫发作频率在两年内增加了10.6%（基线时为平均每28天14.3次发作）[5] - 超过90%的患者在使用现有最佳抗癫痫药物后仍持续经历癫痫发作[4] 疾病背景与未满足需求 - Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病，以反复发作的癫痫以及显著的认知和行为障碍为特征[1][4] - 大多数病例由SCN1A基因单拷贝突变引起，导致大脑神经元细胞中NaV1.1蛋白水平不足[4] - 目前尚无获批的可改变疾病进程的疗法，凸显了对针对该病根本遗传原因的新药的迫切需求[1][4][6] - 据估计，在美国、英国、欧盟四国和日本，约有38,000人患有Dravet综合征（其中美国约16,000人）[6] 研究设计与意义 - BUTTERFLY研究是一项为期两年的前瞻性、观察性自然史研究，在美国约20个中心开展，针对2至18岁经SCN1A基因突变确诊的儿童和青少年[2][7] - 该研究评估了神经发育状态从基线到24个月的变化，次要终点包括癫痫发作等其他疾病指标的变化[7] - 研究中使用的评估方法（如Vineland-3、BSID-III、WPPSI-IV）与评估zorevunersen的全球三期EMPEROR研究的主要和次要终点一致[5] - 这些自然史数据为理解潜在疾病修饰疗法如何改变Dravet综合征的病程提供了重要的基线特征[3] 公司项目进展 - Stoke Therapeutics正在开发其首款药物zorevunersen，该药物已显示出对Dravet综合征患者具有疾病修饰潜力，目前正在三期EMPEROR研究中进行评估[10] - Stoke Therapeutics采用专有的TANGO方法开发反义寡核苷酸，旨在选择性恢复自然发生的蛋白质水平[10]

公司概况 * 公司为 Stoke Therapeutics (纳斯达克代码 STOK) [1] * 公司首席执行官 Ian Smith 近期由临时首席执行官转为正式首席执行官 [1][2] 核心平台技术与机制 * 公司平台技术基于反义寡核苷酸 (ASO)，旨在上调蛋白质表达，针对单倍体不足的遗传性疾病 [4][6] * 核心机制是通过上调特定基因来纠正蛋白质缺乏或突变，使器官功能恢复正常 [3][6] * 主要候选药物 zorevunersen 通过腰椎穿刺给药，作用机制是上调 SCN1A 基因以产生 NAV1 1 蛋白，从根源上治疗 Dravet 综合征 [6][15] Dravet 综合征项目 (STK-001) 关键数据与进展 * **疗效数据**：在标准护理抗癫痫药物基础上，中位癫痫发作频率降低高达 80% 至 85% [10] 疗效可持续长达四年，显示出持久性 [10] * **认知与行为获益**：通过 Vineland 3 评分测量，接受治疗三至四年的患者在表达性沟通、接受性沟通和运动技能方面显示出神经典型发育的改善迹象 [11][12] 有临床医生在医学会议上展示患者改善的视频证据 [12] * **安全性数据**：在开放标签扩展研究中，90% 的 1/2 期研究患者选择继续参与 [13] 患者已接受近四年治疗，累计给药超过 800 剂，安全性总体良好耐受 [13][14] 观察到脑脊液蛋白升高，但无特定模式、不持续且无临床表现 [15] * **给药方案**：3 期研究采用强化方案，包括两次 70 毫克的负荷剂量，随后每四个月一次 45 毫克的维持剂量，消除了早期研究中的给药间隔 [16][17] * **3 期研究设计**：研究招募 170 名患者，主要终点为第 28 周时癫痫发作减少，次要终点包括第 52 周的 Vineland 评分 [19] 研究把握度设置为 90% 置信水平 [20] * **患者招募**：研究于 2025 年 8 月开始给药，目前已随机分组并给药超过 25 名患者，另有 30-40 名患者处于筛选前阶段 [21][23] 公司指导在 2026 年下半年完成全部招募，数据读出预计在 2027 年下半年 [23] 监管互动与商业化潜力 * 公司于 2024 年 12 月获得 FDA 针对 Dravet 综合征的突破性疗法认定，认可了其安全性和对癫痫以及神经认知的疗效 [25] * 计划于 2025 年 12 月与 FDA 举行多学科会议，将讨论基于现有 1/2 期和 OLE 数据提交新药申请的可能性 [26][27] * **市场机会**：美国确诊患病率约为 15,000 至 20,000 名患者，全球约有 35,000 至 40,000 名患者 [31] 美国有约 6,000 名已确诊并接受治疗的患者可作为初始目标人群 [32] * **合作**：公司与 Biogen 就 Dravet 综合征项目存在合作，Biogen 负责北美以外地区的权益 [2][31] 其他研发管线 * **ADOA 项目 (STK-002)**：针对常染色体显性遗传性视神经萎缩，处于 1/2 期剂量递增研究阶段，目标为上调 OPA1 蛋白以改善线粒体功能 [34][35] 研究在英国和欧洲进行，预计在 2026 年下半年达到有效剂量范围 [34][36] * **SYNGAP1 项目**：临床前项目，针对与 Dravet 综合征类似的癫痫和神经发育问题，预计在 2026 年初确定开发候选药物 [37] 财务状况 * 公司财务状况强劲，在完成部分 ATM 融资后，按备考基准计算现金接近 4 亿美元 [38] 现金储备预计可支撑运营至 2028 年中，完全覆盖 3 期研究的数据读出时间点 [38]